Proceso simplificado basado en un solo plásmido

AAVnerGene Inc., una empresa de terapia génica con sede en Maryland, USA, ha lanzado oficialmente 'AAVone® 2.1', su plataforma de producción de virus adenoasociados (AAV) de próxima generación. Los procesos de fabricación AAV existentes emplean principalmente un método de transfección transitoria de triple plásmido, el cual es complejo y padece una variabilidad significativa entre lotes. El recientemente desarrollado AAVone® 2.1 integra estos tres elementos en un solo plásmido, simplificando significativamente el proceso de producción. Se espera que este proceso optimizado elimine errores durante la fabricación y maximice la estabilidad del suministro de vectores virales a corto plazo.

Logro de alta pureza con 1e16 GC/L y más de 70% cápsides completas

Técnicamente, el logro más notable es la obtención de un impresionante título viral de aproximadamente 1 × 10¹⁶ copias genómicas (GC) por litro de cultivo celular. Además, la plataforma mantiene una proporción de cápsides completas (gen terapéutico cargado correctamente) de más de 70% durante la etapa de cosecha, abordando el problema persistente de la acumulación de cápsides vacías que ha afectado a las plataformas existentes. Las cápsides vacías pueden desencadenar inmunogenicidad tras la administración a los pacientes, lo que requiere procesos de purificación extensos y costosos. Por lo tanto, asegurar una alta proporción de cápsides completas desde la etapa de cosecha se considera un avance trascendental para garantizar la seguridad y pureza de las terapias génicas.

Compatibilidad HEK293 para escalabilidad y reducción de costes

AAVone® 2.1 reduce significativamente la cantidad de plásmido requerida y minimiza la carga en el procesamiento downstream, disminuyendo drásticamente los costes de fabricación. La plataforma es totalmente compatible con la línea celular HEK293 y los flujos de trabajo de biorreactores existentes utilizados comúnmente en la industria de fabricación de terapia génica, lo que permite una implementación inmediata sin inversión de capital adicional. Esta capacidad de aprovechar el equipo existente mientras se mejora la eficiencia del proceso es un factor clave para reducir las barreras de escalado que enfrentan las empresas biotecnológicas durante su transición a la comercialización. En última instancia, esto puede conducir a menores costes de fabricación, reducir la barrera de precios para las terapias génicas costosas y mejorar el acceso de los pacientes al tratamiento.

Expansión de asociaciones y mejora de la competitividad en el mercado global de AAV

AAVnerGene ya ha demostrado el valor comercial de su plataforma al establecer acuerdos estratégicos de licencia y suministro con empresas como Klotho Neurosciences (KLTO), una empresa que cotiza en NASDAQ. Entre plataformas competidoras como la línea celular de productor estable de Asimov y SAAVANA™ de VVector Bio, AAVone® 2.1 está estableciendo una posición única con su alto título y excelente perfil de seguridad. Los esfuerzos de la empresa para asegurar una ventaja tecnológica dominante en el mercado global de terapéutica AAV, que se proyecta crecerá hasta aproximadamente $20 mil millones para 2033, son dignos de mención. En el futuro, se espera que la empresa aumente aún más su valor corporativo y su atractivo para la inversión a través de contratos de suministro de vectores clínicos y diversas iniciativas colaborativas de investigación y desarrollo.