Regend Therapeutics inicia ensayo clínico de fase 1 de terapia celular autóloga REGEND001 para la enfermedad pulmonar intersticial
El surgimiento de una terapia innovadora para la regeneración pulmonar REGEND001
REGEND001 (Aeriotemcel), desarrollado por Regend Therapeutics, es una terapia celular autóloga que utiliza las propias células madre basales bronquiales del paciente. La terapia consiste en la extracción de células madre P63 y KRT5 positivas de los pulmones del paciente mediante cepillado broncoscópico, seguida de una expansión ex vivo e inyección directa en el tejido pulmonar dañado. Este enfoque tiene como objetivo regenerar fundamentalmente la estructura alveolar destruida, a diferencia de los fármacos existentes que solo retrasan la progresión de la enfermedad. Se espera que proporcione una nueva opción terapéutica para pacientes con enfermedad pulmonar intersticial (ILD), la cual se caracteriza por un daño severo en el tejido pulmonar.
Verificación de identidad celular y seguridad basada en los marcadores KRT5 y P63
Este ensayo clínico de Fase 1 se encuentra en la etapa de preparación para el reclutamiento de pacientes en colaboración con el Hospital Ruijin, afiliado a la Facultad de Medicina de la Universidad Jiao Tong de Shanghái. Los investigadores verificarán meticulosamente si las células expandidas ex vivo mantienen el fenotipo de expresión de los marcadores KRT5 y P63, esencial para la regeneración pulmonar. Garantizar la identidad de las células como células progenitoras pulmonares puras y prevenir variaciones durante el proceso de expansión es una prioridad máxima para la comercialización de terapias con células madre. Al tratarse de un ensayo clínico en etapa temprana, el ensayo clínico, que comenzará en junio 2025, se centrará en medir la aparición de toxicidad y rechazo inmunológico.
Superación de las limitaciones de los tratamientos estándar existentes y demanda del mercado
El mercado actual de tratamiento ILD está dominado por Ofev (Nintedanib) de Boehringer Ingelheim y Esbriet (Pirfenidona) de Roche. Sin embargo, estos fármacos antifibróticos solo ralentizan la tasa de disminución de la función pulmonar y no restauran el tejido ya fibrótico, y presentan limitaciones claras como diarrea y toxicidad hepática. En el mercado global de fibrosis pulmonar idiopática (IPF) y ILD, que tiene un valor de aproximadamente $4 mil millones, existe una alta necesidad no cubierta de terapias innovadoras de próxima generación que induzcan la recuperación funcional. Si el ensayo clínico de Fase 1 de REGEND001 tiene éxito, abrirá diversas posibilidades, incluyendo la terapia combinada con fármacos modificadores de la enfermedad existentes.
Implicaciones para la expansión clínica global y la comercialización
Regend Therapeutics ha estado explorando continuamente la seguridad temprana y el potencial de mejora en la capacidad de captación de monóxido de carbono (DLCO) de REGEND001 en diversas enfermedades pulmonares, incluyendo IPF y la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (COPD). Debido al uso de células autólogas, el riesgo de rechazo inmunológico es menor en comparación con las terapias celulares alogénicas, lo que puede aumentar la probabilidad de éxito clínico en el proceso de desarrollo comercial. Si el ensayo clínico de Fase 1 ILD (NCT06998706) demuestra la validez de la plataforma de trasplante de células madre autólogas, será una señal positiva para la transferencia de tecnología y los acuerdos de licencia en el campo de la medicina regenerativa.
El mercado de tratamiento de la enfermedad pulmonar intersticial (ILD) está dominado actualmente por fármacos modificadores de la enfermedad, como Ofev de Boehringer Ingelheim y Esbriet de Roche; sin embargo, se espera que el mercado crezca hasta aproximadamente $8 mil millones para 2030, y existe una falta de terapias fundamentales de regeneración del tejido pulmonar. La tecnología de trasplante de células madre basales bronquiales autólogas de Regend Therapeutics, REGEND001, aborda el potencial de recuperación de la estructura alveolar mediante KRT5 y la verificación del marcador P63, con el objetivo de superar las limitaciones de los paradigmas de tratamiento existentes. El ensayo clínico de Fase 1 en curso (NCT06998706) tiene objetivos a corto plazo centrados en demostrar la biocompatibilidad de la plataforma de expansión y trasplante celular autóloga, con la seguridad y la tolerabilidad como indicadores clave de evaluación. A medio y largo plazo, si se inician los ensayos clínicos de Fase 2 y se confirman las mejoras en la función respiratoria (DLCO, FVC), podría producirse una reevaluación de la tecnología de biomarcadores de alto valor y del valor de la plataforma de las terapias con células madre autólogas en el mercado de la medicina regenerativa de enfermedades pulmonares, que actualmente está dominado por tratamientos estándar patentados.
Fuente: ClinicalTrials.gov (api_ct)