Primera terapia oral dirigida ESR1 Mutaciones aprobadas

Orserdu (elacestrant), desarrollado por Stemline Therapeutics, una subsidiaria del grupo italiano Menarini, ha recibido la final aprobación de la FDA. Orserdu es el primer y único degradador selectivo de receptores de estrógeno oral (SERD) indicado para pacientes con receptores de estrógeno positivos (ER+), HER2-negativo, y ESR1-cáncer de mama localmente avanzado o metastásico con mutación. Anteriormente, la única opción de tratamiento de segunda línea para el cáncer de mama metastásico era un fármaco inyectable como el fulvestrant. Con la aprobación de Orserdu, los pacientes cuentan ahora con una opción de administración oral más conveniente. Esto representa un avance significativo, al ofrecer un nuevo estándar de tratamiento basado en la medicina de precisión para los pacientes que han desarrollado resistencia tras CDK4/6 terapia inhibidora.

Eficacia superior demostrada en la fase 3 EMERALD Estudio

La base de esto FDA la aprobación es el resultado de EMERALD estudio, una fase 3 ensayo clínico que involucra 477 pacientes. Los resultados clínicos mostraron que, en pacientes con ESR1-cáncer de mama mutado, Orserdu redujo el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en 45% en comparación con la terapia endocrina estándar (SOC, (fulvestrant o un inhibidor de la aromatasa) (Razón de riesgo = 0.55; 95% CI: 0.39, 0.77). En particular, la mediana de la supervivencia libre de progresión (mPFS) en el grupo de Orserdu fue 3.8 meses, en comparación con 1.9 meses en el grupo de control, demostrando claramente una eficacia clínica estadísticamente significativa. Las reacciones adversas fueron mayoritariamente náuseas y fatiga de leves a moderadas, lo que sugiere que el cumplimiento de los pacientes a largo plazo también mejorará significativamente.

Valor financiero de las licencias y las asociaciones estratégicas

Originalmente, Orserdu era un compuesto desarrollado por Radius Health, pero en julio 2020, el Grupo Menarini celebró un acuerdo de licencia para asegurar los derechos exclusivos a nivel mundial. Este acuerdo consistió en un pago inicial de $30 millón (USD$30,000,000) y hasta $320 millón (USD$320,000,000) en futuros hitos de comercialización y desarrollo, junto con una tasa de regalías de entre el trece y el quince por ciento sobre las ventas netas. Posteriormente, el Grupo Menarini adquirió Stemline Therapeutics, asumiendo la comercialización en los Estados Unidos. Luego, Radius Health vendió una parte de estos derechos de regalías a DRI Fideicomiso de Salud para $130 millones, asegurando flujo de caja temprano mediante un movimiento estratégico.

Dirigido a los $800 Mercado de un millón de casos de cáncer de mama metastásico

El mercado de EE. UU. para ESR1-el tratamiento del cáncer de mama metastásico mutado se estima en aproximadamente $800 millones en 2022, y se espera que crezca a una alta tasa anual de 9.6%. Desde hasta 40% de pacientes con ER+/HER2- cáncer de mama metastásico adquirido ESR1 mutaciones después de CDK4/6 en la terapia inhibidora, se espera que la tasa de penetración de Orserdu, que se dirige a estas mutaciones, sea rápida. Si bien competidores como camizestrant de AstraZeneca y giredestrant de Roche se encuentran en fases avanzadas de ensayos clínicos, Orserdu cuenta con la ventaja de ser el primero en el mercado y está bien posicionado para consolidar su dominio comercial..