Vertex (VRTX) recibe la aprobación de EMA para Kaftrio, una terapia de triple combinación, en Europa
La terapia de triple combinación de Vertex, Kaftrio, recibe la autorización de comercialización en Europa
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido la autorización de comercialización para Kaftrio (Vertex Pharmaceuticals, VRTX), una terapia de triple combinación para la fibrosis quística (CF). Kaftrio combina elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor, y está diseñado para atacar y normalizar la función de la proteína defectuosa CFTR (regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística). Esta aprobación proporciona una opción de tratamiento innovadora para la mayoría de los pacientes de edad 12 y mayores en Europa que tienen la mutación F508del, abordando la causa genética subyacente de la enfermedad.
Eficacia significativa demostrada basada en datos clínicos de la fase 3
La aprobación se basa en un ensayo clínico de fase 3 que demostró la eficacia superior de Kaftrio en pacientes de edad 12 y mayores con la mutación F508del y mutaciones de función mínima (MF). En la semana 24 del tratamiento, el grupo de Kaftrio mostró una mejora absoluta en puntos porcentuales de 14.3 en el ppFEV1 (volumen espiratorio forzado en un segundo previsto en porcentaje), una medida clave de la función pulmonar, en comparación con el placebo, con un resultado estadísticamente muy significativo (p < 0.001). Además, la tasa anualizada de exacerbaciones pulmonares se redujo en un 63%, proporcionando evidencia de que Kaftrio puede mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes y aumentar la supervivencia a largo plazo.
Fortalecimiento del dominio del mercado como un fármaco superventas global
Esta terapia de triple combinación, comercializada como Trikafta en Estados Unidos, ya ha logrado un éxito comercial significativo a nivel mundial. En 2020, las ventas combinadas de Trikafta y Kaftrio alcanzaron los $3.864 mil millones, y en 2021 aumentaron hasta los $5.697 mil millones, estableciéndolo rápidamente como un fármaco de gran éxito. Esta aprobación EMA en Europa consolidará aún más la posición de Vertex en el mercado global de CF, permitiendo a la empresa mantener una cuota de mercado dominante de aproximadamente 90% a 95%.
Monopolio continuo y posteriores negociaciones de precios en países individuales
Actualmente, no existen competidores significativos ni alternativas en desarrollo que amenacen el dominio de Vertex en el espacio de tratamiento de la CF. AbbVie (ABBV), el único competidor potencial, no logró demostrar eficacia en un ensayo de fase 2 y suspendió el desarrollo en 2023, licitando sus activos a Sionna Therapeutics, retirándose efectivamente del desarrollo independiente. Por lo tanto, se espera que Vertex proceda rápidamente con las negociaciones de precios y los listados de reembolso en los países europeos individuales para asegurar un crecimiento adicional de los ingresos y establecer una fuente de ingresos constante a largo plazo.
La aprobación EMA de Kaftrio (VRTX) de Vertex es un momento crucial, que extiende el dominio de una empresa que ya controla más del 90% del mercado mundial de la fibrosis quística en toda Europa. Los datos clínicos de la Fase 3, que demuestran una mejora de un 14.3 punto porcentual en ppFEV1 en comparación con el grupo de control con significación estadística (p < 0.001), refuerzan su estatus como un estándar de atención insustituible en la comunidad médica. Con ingresos de $5.697 mil millones en 2021, y la retirada de AbbVie como competidor, este fármaco está posicionado para mantener altos márgenes de beneficio en los próximos años. A corto plazo, la velocidad de las negociaciones de precios en los países europeos individuales determinará el crecimiento de los beneficios trimestrales, mientras que a medio y largo plazo, la expansión a indicaciones pediátricas y el desarrollo de nuevas líneas de productos dirigidas a mutaciones CFTR proporcionarán una base para un crecimiento sostenido.
Fuente: EMA (ema)