Cambio de paradigma en el mercado in vivo de CAR-T

Eli Lilly (LLY) ha alcanzado un acuerdo definitivo para adquirir Kelonia Therapeutics, una empresa con sede en Boston especializada en sistemas de administración de genes in vivo, por un total de $7 mil millones. Esta adquisición marca la segunda incursión importante de Eli Lilly en el ámbito de las células T con receptor de antígeno quimérico in vivo (CAR-T) este año, tras su adquisición de Orna Therapeutics por $2.4 mil millones, una empresa centrada en la tecnología de RNA circular (circRNA). A diferencia del enfoque convencional ex vivo (CAR-T), que implica modificar genéticamente las células T fuera del cuerpo del paciente para luego reinfundirlas, la tecnología in vivo (CAR-T) dirige y modifica directamente las células inmunitarias dentro del cuerpo del paciente. Esta plataforma innovadora está preparada para superar las limitaciones de las terapias CAR-T existentes (CAR-T), como los procesos de fabricación complejos y personalizados, los tiempos de espera de varias semanas y los efectos adversos asociados con la quimioterapia de linfodepleción previa.

El valor de KLN-1010, un objetivo de pipeline en fase 1 dirigido a BCMA

El activo clave en esta adquisición es KLN-1010, un candidato a terapia CAR-T in vivo para el mieloma múltiple. Este candidato es una terapia génica intravenosa de dosis única, lista para su uso (off-the-shelf), diseñada para dirigirse al antígeno de maduración de células B (BCMA) en la superficie de las células cancerosas y se encuentra actualmente en ensayos clínicos de Fase 1. La plataforma patentada iGPS® (sistema de colocación de genes in vivo) de Kelonia utiliza partículas de vectores lentivirales modificadas para dirigirse selectivamente a las células T dentro del cuerpo del paciente, dotándolas de la capacidad de combatir el cáncer. Los datos clínicos preliminares, presentados en las reuniones de la 2025 American Society of Hematology (ASH) y la 2026 American Society of Clinical Oncology (ASCO), demostraron una excelente administración del fármaco y un perfil de seguridad superior en comparación con las terapias ex vivo existentes, captando la atención de la comunidad científica.

Panorama competitivo en el mercado del mieloma múltiple

El mercado mundial del mieloma múltiple es un mercado grande y en crecimiento, estimado entre $25.88 mil millones y $31 mil millones en 2026, con una tasa de crecimiento anual esperada de 6-8%. Para mediados de la década de 2030s, se proyecta que superará los $40 mil millones. Actualmente, este mercado está dominado por las terapias ex vivo existentes de BCMA CAR-T, como Carvykti de Johnson & Johnson (JNJ) y Legend Biotech, y Abecma de Bristol Myers Squibb (BMS). Sin embargo, estas terapias han sido criticadas por sus altos costos de producción y largos tiempos de fabricación, lo que limita significativamente el acceso de los pacientes. Al aprovechar la tecnología in vivo de Kelonia para entrar en el mercado del mieloma múltiple con un producto listo para usar (off-the-shelf), Eli Lilly tiene el potencial de capturar una parte significativa del mercado frente a los competidores existentes.

La estrategia y las perspectivas de la medicina genética de Eli Lilly

Con la adquisición de Kelonia, Eli Lilly no solo ha expandido su cartera de oncología, sino que también ha consolidado su posición como líder mundial en el campo de la medicina génica. El valor total de la transacción de $7 mil millones incluye un pago inicial de $3.25 mil millones, con los $3.75 mil millones restantes sujetos a pagos por hitos clínicos, regulatorios y comerciales. Esta es una inversión sin precedentes en una única tecnología de plataforma en la industria biotecnológica, lo que refleja la confianza de Eli Lilly en el éxito comercial de la terapia CAR-T in vivo. En última instancia, se espera que la combinación de la tecnología de circRNA de nanopartículas lipídicas (LNP) de Orna y la tecnología de vectores lentivirales de Kelonia cree una sinergia única en el desarrollo de terapias de próxima generación para el cáncer y enfermedades autoinmunes.