Gilead refuerza su cartera de enfermedades hepáticas con la adquisición de CymaBay Therapeutics por $4.3 mil millones de dólares

Gilead Sciences (GILD) reforzó significativamente su cartera de proyectos en enfermedades hepáticas en marzo 2024 mediante la adquisición de CymaBay Therapeutics por un total de $4.3 mil millones (USD$4,300,000,000) en una transacción íntegramente en efectivo. El activo clave de esta adquisición, Livdelzi (seladelpar), un tratamiento para la Colangitis Biliar Primaria (PBC), alcanzó un hito importante apenas unos meses después de la adquisición, al recibir la Aprobación Acelerada de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) el 14 de agosto de 2024. Con la incorporación de Livdelzi a su cartera actual de tratamientos para la Hepatitis B y la Hepatitis C, Gilead ha establecido una posición de liderazgo única en los mercados de la Esteatohepatitis No Alcohólica (NASH/MASH) y de enfermedades hepáticas raras. Esta rápida aprobación sirve como un ejemplo primordial en la industria del capital de riesgo (VC), demostrando cómo las fusiones y adquisiciones (M&A) a gran escala pueden conducir al éxito comercial inmediato sin retrasos en la investigación y el desarrollo (I+D).

Se demostró una eficacia diferenciada y una mejora del prurito en el ensayo de fase 3 RESPONSE

La aprobación de Livdelzi está respaldada por datos robustos de mejora de biomarcadores del ensayo de Fase 3 RESPONSE, que contó con 193 pacientes. En el ensayo, el 61.7% de los pacientes en el grupo de 10mg Livdelzi alcanzó el criterio de valoración principal de una respuesta bioquímica compuesta, en comparación con el 20.0% en el grupo de placebo, demostrando una diferencia estadísticamente significativa. Notablemente, la tasa de normalización (≤1.0x ULN) de la Fosfatasa Alcalina (ALP), un indicador clave de daño hepático, fue de 25.0% en el grupo de Livdelzi, en comparación con el 0% en el grupo de placebo, demostrando una eficacia terapéutica abrumadora. Lo más importante es que, en la evaluación del prurito, el síntoma más angustiante experimentado por PBC pacientes, Livdelzi mostró una reducción de -3.2 puntos en la Escala de Calificación Numérica (NRS) en el mes 6, en comparación con -1.7 puntos en el grupo de placebo, demostrando una mejora significativa en el prurito y convirtiéndose en el único tratamiento con eficacia oficialmente documentada para la mejora del prurito en la etiqueta de aprobación.

El mercado de tratamiento de segunda línea PBC está experimentando un cambio generacional, con la ventaja competitiva de Livdelzi

El estándar de atención actual para la Colangitis Biliar Primaria (PBC) es el ácido ursodesoxicólico (UDCA), pero aproximadamente entre 30% y 40% de los pacientes no responden adecuadamente a este fármaco o no pueden continuar el tratamiento debido a la intolerancia. Ocaliva (ácido obetichólico) se ha utilizado como tratamiento de segunda línea para estos pacientes, pero su uso se ha visto limitado debido a la acumulación de advertencias sobre efectos secundarios graves, incluyendo prurito y hepatotoxicidad. Livdelzi supera las limitaciones de los tratamientos existentes con su mecanismo de acción único, dirigiéndose selectivamente al receptor activado por proliferadores de peroxisomas delta (PPAR-δ). A pesar de la aparición de Iqirvo (elafibranor) de Ipsen como un fuerte competidor, Livdelzi ha logrado una clara diferenciación clínica con su eficacia probada en el alivio del prurito, posicionándose para expandir rápidamente su cuota de mercado y mejorar la calidad de vida de los pacientes.

Abordar las necesidades médicas insatisfechas mediante la aprobación acelerada y las perspectivas futuras del mercado global

Se espera que el mercado global de tratamiento para PBC crezca rápidamente hasta alcanzar miles de millones de dólares para 2030, impulsado por el aumento de las necesidades no cubiertas y la introducción de nuevos fármacos innovadores. La decisión de la FDA de no convocar un Comité Asesor (AdComm) durante el proceso de revisión de aprobación acelerada refleja el reconocimiento de la agencia del perfil claro y excelente de seguridad y eficacia de Livdelzi. Sin embargo, debido a la naturaleza de la aprobación acelerada, Gilead debe demostrar mejoras a largo plazo en la supervivencia y reducciones en las tasas de trasplante de hígado mediante un ensayo confirmatorio. Los expertos de la industria y la comunidad médica son optimistas sobre el potencial del mercado global de Livdelzi, basándose en las tendencias positivas observadas en el ensayo de extensión a largo plazo en curso, ASSURE, y el ensayo IDEAL con datos de 52 semanas.