ARPA-H, GEMMABio y otras entidades reciben 160 millones de dólares para desarrollar plataformas de terapia génica personalizada
Financiación Pública Estratégica y los Objetivos del Programa THRIVE
La Advanced Research Projects Agency for Health (ARPA-H) ha decidido invertir hasta $160 millones (aproximadamente 210 mil millones de dólares KRW) durante cinco años en el programa 'THRIVE' para el tratamiento de enfermedades genéticas raras. Esta financiación tiene como objetivo ir más allá del enfoque tradicional heredado de desarrollar un único fármaco para una única enfermedad, centrándose, en su lugar, en la creación de una plataforma de medicina de precisión personalizada que responda en tiempo real a las variaciones genéticas individuales de los pacientes. Esta decisión estratégica se considera un esfuerzo para compartir los altos riesgos del desarrollo en etapas tempranas, abriendo así avances tecnológicos en el campo de las enfermedades pediátricas raras, donde el capital privado suele ser difícil de acceder. Las instituciones beneficiarias deben iniciar el primer ensayo clínico en humanos (Fase 1) en un plazo de tres años y adoptar un modelo de ensayo paraguas que trate simultáneamente a pacientes con diversas variaciones, reflejando condiciones estrictas.
Expansión de la plataforma de CRISPR personalizada de CHOP y hoja de ruta clínica
El Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), que aseguró la mayor financiación de $38.9 millones (aproximadamente 51 mil millones KRW), obtuvo reconocimiento mundial el año pasado por tratar con éxito a un paciente con deficiencia de carbamoilfosfato sintetasa 1 (CPS1 deficiencia), una enfermedad metabólica rara, mediante la administración de la primera terapia CRISPR personalizada N-de-1 del mundo. El equipo de investigación de CHOP planea utilizar esta financiación para construir una infraestructura de plataforma de terapia génica personalizada dirigida a cuatro enfermedades hepáticas genéticas raras, incluyendo la hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH), y para obtener la aprobación clínica. Este será un hito significativo que demostrará que la tecnología para diseñar y entregar rápidamente terapias génicas a través de nanopartículas lipídicas (LNPs) para un solo paciente puede evolucionar de un milagro único a una plataforma médica estandarizada.
GEMMABio y Profluent Bio combinan fuerzas para innovar en la edición de bases con AI
James Wilson, pionero en terapia génica y fundador de Gemma BioTherapeutics (GEMMABio), se ha asociado con Profluent Bio, una empresa de inteligencia artificial (AI) para el diseño de proteínas, para llevar a cabo el proyecto 'RAPID'. Están desarrollando cuatro terapias modulares de edición de bases que corrigen con precisión variaciones de un solo nucleótido en genes utilizando modelos AI, y estas se administrarán en forma de ácido ribonucleico mensajero (ARNm) en formulaciones de nanopartículas lipídicas (LNP). Si esta tecnología tiene éxito, se espera que reduzca significativamente los costes de fabricación mediante la automatización y la creación de plataformas del proceso de fabricación manual de terapia génica existente, y que mejore enormemente el acceso al tratamiento para pacientes con enfermedades genéticas raras en todo el mundo.
Expansión de la investigación en diversas enfermedades raras y creación de ecosistemas
El programa THRIVE también incluye el consorcio liderado por el Broad Institute, que recibirá hasta $34.5 millones para desarrollar una plataforma de edición genética para el tratamiento de la epilepsia rara pediátrica. La Universidad Stanford tiene como objetivo la epidermólisis bullosa, una enfermedad genética rara de la piel que causa ampollas graves, mientras que el Hospital de Investigación Infantil St. Jude y el Hospital General de Massachusetts están desarrollando terapias para la insuficiencia de médula ósea y enfermedades vasculares raras, respectivamente. Esta colaboración de investigación multifacética servirá sin duda como un importante catalizador, uniendo a la academia y al ecosistema biotecnológico para acelerar la comercialización de las tecnologías de edición genética de próxima generación.
La inversión de $160 millones de ARPA-H, al exigir la entrada en la Fase 1 en un plazo de tres años, está posicionada para acelerar a un ritmo sin precedentes la comercialización de plataformas de terapia génica personalizada, actualmente estancadas en la fase preclínica. El mercado de la hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH), que se proyecta crecerá de $82.59 millones en 2024 a $123.99 millones en 2035, verá cómo las terapias de edición de bases LNP impulsadas por AI de GEMMABio y Profluent Bio emergen como una sólida cartera competitiva frente a los tratamientos estándar actuales de anticuerpos monoclonales de alto precio, como Evkeeza de Regeneron. Además, en el campo de la epidermólisis bullosa (EB), con un tamaño de mercado global que se proyecta alcanzará hasta $11.2 mil millones para 2030s, la investigación de plataformas de la Universidad de Stanford tiene el potencial de redefinir el futuro panorama competitivo con Vyjuvek de Crystal BioTech, que ya genera más de $100 millones en ingresos anuales. A medio y largo plazo, el modelo de ensayo paraguas multi-paciente financiado con fondos públicos y la estandarización del diseño génico impulsada por AI revolucionarán los altos costes de fabricación y los obstáculos regulatorios asociados con las terapias ultra-costosas 'N-de-1', allanando el camino para un modelo de negocio centrado en plataformas para toda la industria de la terapia génica.
Fuente: FierceBiotech (rss)