Tras el dictamen positivo del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA en noviembre 2017, la Comisión Europea (EC) ha concedido la autorización de comercialización definitiva para Adynovi (rurioctocog alfa pegol). Esta aprobación permite que el Adynovi de Takeda, un tratamiento para la Hemofilia A, se comercialice en los 28 estados miembros de la Unión Europea, así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega. Esto representa un avance significativo, ofreciendo a los pacientes que padecen deficiencias del factor de coagulación sanguínea una nueva opción de tratamiento con una vida media prolongada (EHL), ampliando así sus opciones.

Adynovi se basa en un Factor VIII recombinante de 3rd generación y utiliza la tecnología de PEGilación, que conjuga químicamente el polietilenglicol (PEG). Esta tecnología ralentiza la tasa de aclaramiento del Factor VIII en el organismo, prolongando su vida media de 1.4 a 1.5 veces y reduciendo la frecuencia de dosificación a dos veces por semana, maximizando la comodidad del paciente. En un ensayo clínico de Fase 3, el grupo de profilaxis rutinaria que recibió Adynovi demostró una reducción estadísticamente significativa en la tasa de sangrado anualizado (ABR), con una mediana de 1.9 sangrados por año en comparación con el grupo de tratamiento a demanda, demostrando así su valor clínico.

Se estima que el mercado mundial de la hemofilia es de aproximadamente $15 mil millones anuales, y se espera que la entrada de Adynovi en el mercado europeo intensifique la competencia con los tratamientos existentes. En un mercado donde ya están presentes Eloctate de Sanofi y Sobi y Jivi de Bayer, Takeda tiene como objetivo consolidar la posición de Adynovi (comercializado como Adynovate en el US) como un blockbuster global. Esto es particularmente importante dado que la terapia no basada en factores de Roche, Hemlibra, está ganando cuota de mercado rápidamente, y Adynovi se considera un activo clave para defender la posición de las terapias tradicionales de reemplazo de factores.

Tras la aprobación final de EMA, los siguientes pasos de Takeda implican la negociación de precios con las autoridades sanitarias de cada país europeo y la obtención del reembolso. El mercado europeo cuenta con sistemas de salud y criterios de evaluación de tecnologías sanitarias (HTA) variables en los distintos países, por lo que la aprobación no se traduce inmediatamente en un crecimiento de los ingresos. Takeda debe demostrar la rentabilidad de Adynovi, especialmente la reducción de los costes sanitarios indirectos debido a la menor frecuencia de dosificación, en mercados clave como Alemania y Francia. Un reembolso exitoso será crucial para seguir expandiendo los ingresos anuales de más de 64.6 mil millones de yenes.