Tecnología de ultrasonido para superar la barrera hematoencefálica (BBB)

La administración de fármacos en el tejido cerebral se ha visto gravemente limitada por la barrera hematoencefálica (BBB), que bloquea sustancias nocivas. SonoCloud-9, un dispositivo implantable de ultrasonido focalizado de baja intensidad (LIPUS) desarrollado por CarThera, una empresa francesa, abre temporalmente la barrera hematoencefálica (BBB) cuando se combina con microburbujas, aumentando la permeabilidad de los fármacos. Esto está captando una atención significativa en la comunidad médica, ya que proporciona una nueva vía de tratamiento para pacientes con glioblastoma recurrente (rGBM), quienes anteriormente carecían de opciones de tratamiento eficaces. El mecanismo de acción del dispositivo, que abre la barrera hematoencefálica (BBB) durante aproximadamente cuatro horas mediante ultrasonido, puede considerarse un enfoque innovador que supera las limitaciones de la quimioterapia existente.

Maximizar la eficiencia de entrega del carboplatino

El carboplatino, un agente quimioterapéutico, posee un excelente mecanismo de acción que inhibe la proliferación de las células cancerosas mediante el entrecruzamiento de las cadenas de ADN DNA, pero ha sido difícil de utilizar en el tratamiento del glioblastoma debido a que no puede atravesar la barrera hematoencefálica (BBB). Sin embargo, cuando se utiliza en combinación con SonoCloud-9, los ensayos clínicos en Fase 1/2 han confirmado que la concentración de carboplatino que alcanza el tejido cerebral es significativamente mayor que antes. Este enfoque, que mejora físicamente el mecanismo in vivo del fármaco, es económicamente viable, ya que maximiza la eficacia de fármacos anticancerígenos existentes y probados en lugar de invertir grandes costes en el desarrollo de nuevos fármacos. La estrategia tiene como objetivo aumentar la biodisponibilidad del fármaco y mejorar tanto la tasa de respuesta objetiva (ORR) como la supervivencia global.

Validación de la superioridad frente a la terapia estándar y beneficios regulatorios

El ensayo clínico de Fase 3 en curso, SONOBIRD, compara un grupo de pacientes con glioblastoma recurrente que reciben quimioterapia estándar, ya sea lomustina (CCNU) o temozolomida (TMZ) sola, con un grupo que recibe SonoCloud-9 en combinación con carboplatino. La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) reconoció el valor terapéutico de esta tecnología y otorgó a SonoCloud-9 la Designación de Dispositivo Innovador en junio 2022. Se espera una estrecha colaboración con las agencias reguladoras para agilizar el proceso de revisión de la aprobación, acortando significativamente el cronograma de comercialización. El criterio de valoración principal es mejorar la supervivencia global (OS) de los pacientes, con un enfoque en demostrar la eficacia del tratamiento.

Garantizar la estabilidad financiera y expandirse al mercado de enfermedades del cerebro

CarThera completó una ronda de financiación Serie B por €42 millones (aproximadamente $45 millones) para diciembre de 2023, asegurando los fondos necesarios para llevar a cabo el ensayo clínico de Fase 3. Con el mercado mundial de tratamiento del glioblastoma (GBM) estimado en hasta $4 mil millones para 2025-2026, esta tecnología tiene el potencial de redefinir el estándar de atención si se aprueba. Además, la tecnología de apertura de la barrera hematoencefálica (BBB) puede expandirse como una plataforma para la administración de diversos fármacos en otras enfermedades cerebrales, como la enfermedad de Alzheimer y la enfermedad de Parkinson, lo que la convierte en una inversión a largo plazo altamente valiosa. Como tecnología de plataforma de administración de fármacos, puede establecer un estándar para un modelo de negocio de producto combinado que abarque tanto el mercado de dispositivos como el farmacéutico.