Combinación del direccionamiento del factor de transcripción Gli1 y la plataforma de administración Feldan Shuttle

Feldan Therapeutics está llevando a cabo un ensayo clínico de Fase 1/2a para evaluar la seguridad y eficacia de FLD-103, un candidato a fármaco innovador para el tratamiento del carcinoma basocelular (BCC). FLD-103 es un tratamiento tópico de primera clase que combina FSD147L, un péptido de penetración celular, con un oligómero de morfolino (PMO-Gli1) que inhibe un factor de transcripción clave en la vía de señalización Hedgehog. Este fármaco utiliza el Feldan Shuttle, una plataforma de entrega intracelular patentada, diseñada para penetrar las membranas celulares y llegar directamente al ARNm objetivo. Al superar las barreras de entrega intracelular, inhibe fundamentalmente la expresión de los genes que causan el carcinoma basocelular, a los cuales ha sido difícil acceder para los tratamientos existentes, y está atrayendo la atención en la industria.

Una estrategia de tratamiento mediante inyección local no quirúrgica que supera las limitaciones de los tratamientos existentes

Actualmente, el estándar de atención para el carcinoma basocelular es la cirugía micrográfica de Mohs o la escisión quirúrgica. Sin embargo, cuando el cáncer se presenta en áreas visibles como la cara, puede causar cicatrices significativas y efectos secundarios estéticos. Los inhibidores orales de la vía Hedgehog, como Erivedge (vismodegib) y Odomzo (sonidegib), están disponibles, pero presentan altas tasas de interrupción del tratamiento debido a toxicidades sistémicas graves, como la pérdida del gusto y la caída del cabello. FLD-103 se está desarrollando como una inyección tópica que se administra directamente en el tumor, minimizando la toxicidad sistémica y eliminando selectivamente la lesión, ofreciendo una alternativa no quirúrgica. Se espera que esto aborde la importante necesidad insatisfecha en pacientes de edad avanzada o aquellos con comorbilidades que no son candidatos para la cirugía.

Diseño del ensayo de fase 1/2a y evaluación de la seguridad mediante dosis ascendentes múltiples (MAD)

Este ensayo de Fase 1/2a, realizado en Australia, emplea un diseño de Dosis Ascendente Única (SAD) y Dosis Ascendente Múltiple (MAD), centrándose en establecer un rango de dosificación seguro. El ensayo contará con más de 18 pacientes y evaluará la tolerabilidad y el perfil farmacocinético (PK) del fármaco a diversas concentraciones, incluyendo 0.5 mg/mL, 1.0 mg/mL y 3.0 mg/mL. Los pacientes recibirán inyecciones semanales directamente en la lesión durante cuatro semanas, tiempo durante el cual se monitorizará estrechamente la minimización del flujo sanguíneo hacia la lesión tras la administración local. Esta recopilación exhaustiva de datos servirá como un paso crucial para futuras evaluaciones de eficacia y la determinación de la dosis óptima de Fase 2 (RP2D).

Un mercado de carcinoma basocelular por $3 mil millones y un pipeline acelerado mediante la inversión

Se estima que el mercado global de tratamiento del carcinoma basocelular tiene un valor aproximado de $3.5 mil millones (USD) en 2026 y se proyecta que crezca a más de $8 mil millones para 2035 debido al envejecimiento de la población y al aumento de la exposición a la radiación ultravioleta. Basándose en este potencial de crecimiento, Feldan Therapeutics completó con éxito una ronda de financiación Serie B de $21 millones (USD) en septiembre de 2024, liderada por Genesys Capital. Estos fondos se invertirán estratégicamente para acelerar el desarrollo clínico de FLD-103 y para obtener una posición favorable en las discusiones para acuerdos de licencia con compañías farmacéuticas globales. Si se obtienen datos preliminares positivos de seguridad y eficacia en la reducción de tumores en este ensayo, se espera que el valor de la empresa y el valor de su plataforma aumenten significativamente.