JNJ-1887 Desarrollo interrumpido tras la revisión de los datos de la Fase 2b

Johnson & Johnson (JNJ) ha decidido discontinuar el programa de desarrollo de JNJ-1887, una terapia génica que se está desarrollando para tratar la Atrofia Geográfica (GA), la forma avanzada de la Degeneración Macular Asociada a la Edad (AMD). Esta decisión sigue al análisis de los datos principales del estudio Parasol de Fase 2b, que fue un hito clave para J&J en 2026. El criterio de valoración principal del ensayo clínico, la tasa de reducción del tamaño de la lesión de Atrofia Geográfica, no mostró una diferencia estadísticamente significativa en comparación con el grupo de control, lo que llevó a la conclusión de que el candidato tenía un potencial comercial limitado. La interrupción de este prometedor candidato a fármaco innovador de próxima generación en el mercado de las enfermedades oftalmológicas ha creado una brecha significativa en la cartera de I+D oftalmológica a medio y largo plazo de J&J.

Limitaciones en la eficacia del mecanismo de inhibición del complemento mediante la expresión de CD59 soluble

JNJ-1887 (anteriormente HMR59) era una terapia génica innovadora que expresa la proteína CD59 soluble a través de un vector de virus adenoasociado serotipo 2 (AAV2). Esta terapia fue diseñada para ser administrada mediante una única inyección intravítrea, inhibiendo la activación del sistema del complemento en el ojo y previniendo el daño de las células retinales. J&J adquirió este activo mediante la adquisición de Hemera Biosciences en 2020 e inició un ensayo clínico de Fase 2b a gran escala en 2023, con la participación de 305 pacientes durante 18 meses. Sin embargo, el enfoque de dirigirse directamente al complejo de ataque a la membrana (MAC), un componente clave de la vía terminal del complemento, no se tradujo en una reducción suficiente del área de la lesión en pacientes en el entorno clínico real, lo que resultó en la falta de demostración de eficacia clínica.

Competencia intensa en el mercado de tratamiento de la atrofia geográfica

Actualmente, el mercado de la atrofia geográfica presenta una gran necesidad no cubierta, y las compañías farmacéuticas globales compiten ferozmente, considerándolo como un mercado prometedor de océano azul. Syfovre (pegcetacoplan) de Apellis e Izervay (avacincaptad pegol) de Iveric Bio ya están aprobados como estándar de atención y han capturado una parte significativa del mercado. En este contexto, la interrupción de JNJ-1887, una terapia génica que buscaba eficacia a largo plazo con una sola inyección, representa un retroceso significativo para J&J. Con Sanofi realizando un ensayo de Fase 2 de SAR446597, una terapia génica que bloquea simultáneamente tanto la vía clásica como la vía alternativa, el desarrollo de tecnologías alternativas se está acelerando, y es probable que la posición de mercado de J&J se debilite aún más.

Reestructuración audaz de la cartera para la eficiencia en I+D

La decisión de J&J va más allá del fracaso de un solo fármaco y refleja la estrategia general de la compañía para mejorar la eficiencia en I+D y reasignar los recursos de I+D. Recientemente, J&J devolvió los derechos de botaretigene sparoparvovec, una terapia génica para enfermedades oftálmicas raras, a MeiraGTx por $25 millones y discontinuó el desarrollo de dos terapias celulares CAR-T. Este movimiento está en línea con la tendencia de las grandes compañías farmacéuticas de simplificar sus carteras centrando los recursos de I+D en activos en etapa avanzada con una mayor probabilidad de éxito y un mayor valor comercial. Aunque J&J se está retirando del campo de la terapia génica oftálmica, mantiene su compromiso de aplicar las lecciones aprendidas del estudio Parasol a su cartera en etapa temprana para minimizar los riesgos.