1. Valor estratégico de los datos de tratamiento estándar a gran escala

El estudio observacional (NCT00923065), dirigido por el Centro de Investigación del Cáncer (CCR) del Instituto Nacional del Cáncer (NCI), es un proyecto de cohorte a gran escala cuyo objetivo es acumular datos sobre los tratamientos estándar de atención (SoC) para pacientes con cáncer de 10,000 tratados en el Centro Clínico NIH. Este ensayo clínico no es un estudio intervencionista diseñado para validar directamente la eficacia de un fármaco nuevo específico, sino que tiene como objetivo observar de cerca la trayectoria clínica de las terapias estándar administradas en entornos clínicos del mundo real. Los investigadores recopilarán datos longitudinales de la cohorte de pacientes para mejorar la base de datos de control estándar para futuras investigaciones clínicas. Se espera que la evidencia del mundo real acumulada (RWE) sirva como un referente importante para las empresas farmacéuticas y biotecnológicas globales que desarrollan nuevos fármacos, reduciendo significativamente los costes de investigación y desarrollo (I+D) en las etapas iniciales.

2. Minimización de las brechas en la gestión de pacientes antes y después de los ensayos clínicos

Este estudio desempeña un papel crucial al proporcionar acceso ininterrumpido a la terapia estándar de cuidado para pacientes que pueden no ser elegibles de inmediato para ensayos clínicos de tratamientos de cáncer más complejos o que están experimentando brechas en el tratamiento. La Rama de Oncología Médica (MOB) en NCI es responsable del manejo de los pacientes, proporcionando análisis de sangre regulares, así como un monitoreo integral que incluye radiografías de diagnóstico tumoral, tomografías computarizadas (CT) y exploraciones de medicina nuclear. Este monitoreo integral y continuo permite la acumulación de datos en tiempo real sobre eventos adversos y tasas de respuesta. Como resultado, la institución de investigación puede capturar de manera exhaustiva datos clave sobre todo el proceso de tratamiento de pacientes con cánceres raros y refractarios, que a menudo son difíciles de rastrear en entornos de atención médica general.

3. Construcción de una infraestructura integrada para la información genómica y la medicina personalizada

El estudio clínico también incluye educación y asesoramiento genético para variantes patogénicas incidentales con importancia clínica descubiertas durante el tratamiento. Cuando sea necesario, se proporciona un sistema de pruebas sistemático y preciso, con la confirmación final de las variantes genéticas de los pacientes a través de laboratorios certificados por CLIA. Al asegurar proactivamente los datos genómicos de los pacientes y sus familias, los investigadores pueden elucidar con precisión las correlaciones estadísticas entre variantes génicas específicas y las respuestas a la quimioterapia estándar. Esto supondrá un hito significativo para las bioempresas en el campo de los diagnósticos complementarios (CDx), al predecir la respuesta a las terapias dirigidas.

4. Intercambio nacional de datos para activar el mercado de la medicina de precisión

Los datos individuales de los participantes (IPD), estructurados sistemáticamente y generados a través del estudio, se compartirán de forma transparente con investigadores autorizados a través de BTRIS (Biomedical Translational Research Information System), el sistema dedicado de análisis de información clínica de NIH. Esto puede representar un punto de inflexión significativo en la activación de un ecosistema global de big data en bio-salud liderado por el sector público, sirviendo como catalizador para colaboraciones multidisciplinarias entre instituciones de investigación nacionales e internacionales y las principales compañías farmacéuticas. En última instancia, se espera que se amplíe significativamente el alcance del mercado global de oncología de precisión mediante la expansión de la plataforma de predicción de respuesta a fármacos basada en AI y el mercado de descubrimiento de biomarcadores personalizados.