Primera Evaluación Estatutaria en 2021

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (la FDA), de conformidad con la Sección 3004 de la Ley Century Cures del 21st, encargó al Eastern Research Group, Inc. realizar una evaluación sobre el uso de Datos de la Experiencia del Paciente (PED). El informe se publicó el 18 de junio de 2021. El análisis abarcó 1,169 Solicitudes de Nuevos Medicamentos (NDAs), Solicitudes de Licencia de Productos Biológicos (BLAs) y solicitudes de adendas de eficacia recibidas desde el 12 de junio de 2017 hasta el 12 de junio de 2020, y aprobadas hasta el 5 de febrero de 2021. Esta no es la segunda evaluación programada para 2026. la FDA está obligado a realizar evaluaciones en 2021, 2026 y 2031; por lo tanto, este documento debe considerarse el primer informe que establece una línea de base para el Desarrollo de Medicamentos Centrado en el Paciente (PFDD).

Cifras clave: 68% y 66%

De las 176 Entidades Moleculares Nuevas (NME) correspondientes a NDAs y BLAs, 68% de los la FDA documentos de revisión mencionaron PED. Para las revisiones prioritarias (casos 112), esta cifra fue de 70%, y para las designaciones de fármacos huérfanos (casos 87), fue de 66%. La proporción de solicitudes que incluyeron PED presentadas por el solicitante fue del 66% en general, del 66% para las revisiones prioritarias y del 62% para los fármacos huérfanos. Estas cifras difieren de la tasa general de 65% y de la tasa de fármacos huérfanos del 91.5% reportada en el estudio. Si bien el 82% de las revisiones de NME incluyó una tabla de datos de experiencia del paciente, esto no representa la proporción en la que los datos influyeron en la decisión de aprobación, sino más bien un indicador procedimental de la presentación y la revisión.

Cambios en la estrategia de desarrollo clínico

En las revisiones la FDA, PED se utiliza principalmente en forma de Resultados Informados por el Paciente (PROs) y Evaluaciones de Resultados Clínicos (COAs). Contribuye de manera más directa a las evaluaciones de beneficio-riesgo cuando se utiliza como criterio de valoración principal o co-principal en estudios de enfermedades sintomáticas. Por el contrario, en estudios donde los valores de laboratorio son el criterio de valoración principal, PED se utiliza como evidencia de apoyo para explicar la tolerabilidad, la función, la calidad de vida y las prioridades del paciente. Por lo tanto, las empresas deben diseñar proactivamente enfoques adecuados para su propósito, gestionar los datos faltantes, establecer planes de análisis estadístico y garantizar la representatividad de la población de pacientes en todas las fases (Fase 1, 2 y 3) de los ensayos clínicos, y coordinarse tempranamente con la FDA.

Implicaciones para la regulación y la competencia en el mercado

Esta evaluación es una valoración regulatoria de toda la cartera de productos y no aborda fármacos, moléculas objetivo, indicaciones o fechas de aprobación específicos. Por lo tanto, las comparaciones de marcas individuales, genéricos o terapias competidoras, así como los términos de precios, no son aplicables. La competencia surge de la capacidad de las compañías farmacéuticas para desarrollar COAs y de la calidad de sus datos electrónicos de PRO (ePRO) y de Evaluación Clínica de Resultados electrónica (eCOA), en lugar de comparaciones de la eficacia de los fármacos. la FDA tiene previsto finalizar su guía sobre la selección y el desarrollo de COAs adecuados para su propósito hacia octubre de 2025 y su guía sobre la Información Preferida por el Paciente (PPI) a lo largo del ciclo de vida del producto hacia marzo de 2026.

Dado que el gasto global en el desarrollo de nuevos fármacos supera los $200 mil millones anuales, PED debe considerarse como una infraestructura subyacente que influye en el riesgo de fracaso clínico y en la calidad de las presentaciones regulatorias, en lugar de como un mercado separado de terapias.