Dompe inicia el ensayo global de Fase 3 de DFL24498, un nuevo tratamiento de doble mecanismo para la queratoconjuntivitis atópica
Fase Global 3 Ensayo de un nuevo inhibidor dual DFL24498 Comienza
Dompe Farmaceutici S.p.A., una empresa farmacéutica italiana especializada en soluciones oftálmicas innovadoras, ha comenzado a inscribir pacientes en una fase global 3 juicio (NCT07395232) de DFL24498, un tratamiento para la queratoconjuntivitis atópica (AKC). Este juicio implicará 138 pacientes adultos en un estudio multicéntrico, aleatorizado, de doble ciego y controlado con vehículo, que evalúa la eficacia y la seguridad del fármaco durante un 12-periodo de semanas. El criterio de valoración principal es el cambio en la Escala Visual Analógica (VAS) puntuaciones de prurito ocular en la semana 6, con el objetivo de demostrar la capacidad del fármaco para mejorar rápidamente los síntomas.
Mecanismo dual único dirigido tanto a los mastocitos como a las células T
DFL24498 posee un mecanismo de acción dual único, inhibiendo simultáneamente TRPML2, un activador de los mastocitos implicado en la inmunidad innata, y la calcineurina, un regulador clave de la inmunidad adaptativa. A diferencia de los tratamientos oftálmicos para la alergia existentes, que se centran principalmente en la inhibición de las células T o en los efectos antihistamínicos, este fármaco ofrece el potencial de bloquear tanto las reacciones de hipersensibilidad temprana como las respuestas inflamatorias crónicas. Se espera que este mecanismo innovador proporcione una opción de tratamiento potente para pacientes con cuadros graves AKC quienes no han respondido adecuadamente a los enfoques de monoterapia existentes.
Alta necesidad no cubierta en enfermedades oftálmicas graves que causan daño corneal
La queratoconjuntivitis atópica se caracteriza por una inflamación crónica y recurrente de la superficie ocular, a diferencia de la conjuntivitis alérgica simple. Si no se trata, puede provocar úlceras corneales y pérdida de la visión, lo que la convierte en una enfermedad oftálmica rara y grave. El mercado mundial de la conjuntivitis alérgica tiene actualmente un valor aproximado de USD 2 mil millones a 4.3 mil millones en 2024 y se espera que continúe creciendo. Sin embargo, las opciones de tratamiento para pacientes graves son limitadas. La aparición de un tratamiento no esteroideo altamente eficaz y seguro que pueda reemplazar a los corticosteroides tópicos, los cuales pueden causar efectos secundarios como glaucoma y cataratas con el uso a largo plazo, tendría un valor comercial significativo en el mercado.
Sólida cartera de productos impulsada por la aprobación previa de Oxervate
Dompe, una empresa de capital privado, alcanzó previamente un hito significativo al obtener el primero del mundo aprobación de la FDA de Oxervate (cenegermin) en 2018 para el tratamiento de la queratitis neurotrófica, demostrando sus capacidades únicas de desarrollo y comercialización en el campo de las enfermedades oftálmicas raras. El inicio de la Fase 3 juicio por DFL24498, que incorpora esta experiencia acumulada, puede verse como un movimiento estratégico para fortalecer aún más la cartera oftalmológica de la empresa. El ensayo, que comenzó en diciembre 2025, se espera que se complete para marzo 2027, con resultados de ingresos previstos para los próximos dos años, allanando el camino para una hoja de ruta de comercialización más definida.
El inicio del ensayo de Fase 3 para DFL24498 representa un hito clave en el mercado global de alergia oftálmica de aproximadamente USD 2 mil millones a 4.3 mil millones, ya que explora el potencial de un fármaco de mecanismo dual (TRPML2+calcineurina) que ofrece ventajas sobre los inhibidores de la calcineurina de mecanismo único existentes, como el tacrolimus. Si el ensayo de Fase 3, que involucra a 138 pacientes, demuestra un alivio significativo del prurito (mejora en las puntuaciones VAS) como sustituto de los tratamientos con esteroides tópicos, aumentará aún más el valor de la cartera de proyectos de Dompe. Desde la perspectiva de un investigador, demostrar la superioridad mecánica de un mecanismo combinado que inhibe simultáneamente los mastocitos y las células T en el control de la inflamación crónica grave de la superficie ocular podría establecer un nuevo estándar de tratamiento en el campo oftalmológico. Dado el historial de Dompe de obtener con éxito la primera aprobación para Oxervate, el éxito de este ensayo de Fase 3 será un punto de inflexión crítico para determinar el potencial de futuras asociaciones globales y acuerdos de licencia.
Fuente: ClinicalTrials.gov (api_ct)