Con el objetivo de detener la progresión de la enfermedad desde su origen

Biogen está llevando a cabo activamente un ensayo clínico global de Fase 3 (STELLAR-1, NCT07221669) de su nuevo fármaco candidato, Salanersen (BIIB115), para evaluar la seguridad y la eficacia en lactantes con Atrofia Muscular Espinal (SMA) que se encuentran en la etapa presintomática. Esto representa un cambio de paradigma respecto al enfoque terapéutico actual, el cual se centra en tratar la enfermedad después de que se ha producido el daño neurológico, y está atrayendo una atención significativa tanto de la comunidad académica como de la industrial. El ensayo se dirige a lactantes menores de 6 semanas de edad que han sido diagnosticados genéticamente, con el objetivo de prevenir discapacidades motoras de por vida mediante una intervención temprana.

Mecanismo innovador dirigido al gen SMN2

Salanersen es un terapéutico de oligonucleótido antisentido (ASO) administrado mediante inyección intratecal. Se une al pre-ARNm de SMN2 para promover la producción de la proteína SMN dentro de las células nerviosas. Aunque su mecanismo es similar al de Spinraza (nusinersen), ha sido sometido a modificaciones en su esqueleto químico, lo que ha dado como resultado una mejora en la eficacia del fármaco y en la unión al objetivo. Se espera que esto supere las limitaciones del esquema de administración previo de 4 meses, permitiendo que se mantengan concentraciones terapéuticas suficientes en el líquido cefalorraquídeo (CSF) con una administración únicamente anual.

Eficacia demostrada mediante el logro de hitos motores

El criterio de valoración principal del ensayo de fase 3 de STELLAR-1 se centra en si los lactantes alcanzan hitos motores clave a medida que crecen. Específicamente, para los lactantes con dos copias del gen SMN2, el objetivo es evaluar si pueden sentarse de forma independiente a los 12 meses de edad, y para los lactantes con tres copias, si pueden caminar de forma independiente a los 18 meses de edad. Este es un diseño sofisticado destinado a demostrar directamente que el fármaco administrado en la médula espinal inhibe eficazmente el daño neurológico grave en los lactantes y preserva la función física a largo plazo, yendo más allá del simple aumento de los niveles de proteína.

Competencia entre tres empresas y estrategia para defender la cuota de mercado

El mercado global de tratamiento de SMA está actualmente dominado por tres actores principales: Spinraza, con ventas anuales de $1.55 mil millones; Zolgensma, una terapia génica con ventas anuales de $1.23 mil millones; y Evrysdi, una terapia oral con ventas anuales de aproximadamente $2 mil millones. Biogen tiene como objetivo recuperar el liderazgo del mercado y defenderse de la disminución de las ventas de Spinraza maximizando la conveniencia de Salanersen, que ofrece administración anual. El fármaco también ha recibido la designación de Terapia Innovadora (Breakthrough Therapy) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA), lo que refleja su alto potencial comercial.

Alianza estratégica con Ionis y términos del acuerdo

Este pipeline representa un acuerdo clave en el que Biogen pagó a Ionis Pharmaceuticals un pago inicial de $60 millones en enero de 2022 para adquirir derechos exclusivos de desarrollo y comercialización global. Biogen pagará a Ionis pagos por hitos basados en el progreso clínico y el éxito comercial, así como regalías escalonadas basadas en las ventas globales. Esto puede verse como una inversión financiera crucial para que Biogen fortalezca su cartera de neurología y mantenga una posición de liderazgo en el campo de las terapias para enfermedades raras.