Asegura una financiación importante para los ensayos clínicos en fases avanzadas

Crystalys Therapeutics, una empresa de biotecnología en etapa clínica, ha completado con éxito una ronda de financiación Serie B por valor de $130 millones para acelerar los ensayos clínicos globales de Fase 3 de dotinurad, su nuevo candidato para el tratamiento de la gota. La ronda de financiación fue liderada por Frazier Life Sciences, una destacada firma de capital riesgo centrada en el sector salud, con la participación de más de 20 importantes inversores institucionales globales, incluidos Wellington Management y Novo Holdings. Los fondos se utilizarán principalmente para financiar el reclutamiento de pacientes y los costes operativos de los ensayos multinacionales de Fase 3 en curso, dirigidos al registro, RUBY y TOPAZ. Esta medida estratégica tiene como objetivo abordar las incertidumbres financieras asociadas con el desarrollo clínico en etapas avanzadas y acelerar el progreso del fármaco.

Enfocando los mercados occidentales basándose en datos de aprobación asiáticos

dotinurad es un inhibidor selectivo innovador de URAT1 oral, de administración diaria, que reduce los niveles de ácido úrico sérico al inhibir la reabsorción de ácido úrico en los riñones. El fármaco fue desarrollado inicialmente por Fuji Yakuhin y ya ha sido aprobado en varios países asiáticos, incluidos Japón, China, Taiwán, Tailandia y Filipinas, lo que demuestra su eficacia y seguridad. En julio 2024, Crystalys Therapeutics adquirió los derechos exclusivos mundiales de desarrollo y comercialización de dotinurad fuera de Asia a Urica Therapeutics. Con datos del mundo real sustanciales ya disponibles del mercado asiático, la empresa está bien posicionada para navegar el proceso de aprobación regulatoria con la FDA y EMA, aumentando la probabilidad de éxito en los ensayos clínicos globales.

Abordar las necesidades insatisfechas más allá de los tratamientos estándar existentes

El mercado global para la gota y la hiperuricemia se estima en aproximadamente $3 mil millones anuales y está creciendo debido a los cambios en la dieta y al envejecimiento de la población. Sin embargo, los tratamientos estándar existentes, como el alopurinol y el febuxostat, que son inhibidores de la xantina oxidasa, presentan limitaciones, incluyendo preocupaciones sobre efectos secundarios cardiovasculares y efectos insuficientes para reducir el ácido úrico. El lesinurad, otro URAT1 inhibitor, fue retirado del mercado debido a una toxicidad renal significativa, lo que resalta la necesidad no cubierta de tratamientos más seguros y eficaces. El dotinurad ofrece una alternativa convincente con su potencial para minimizar la toxicidad renal al tiempo que proporciona una excreción de ácido úrico potente y selectiva, posicionándose como un potencial cambio de paradigma en el tratamiento de la gota.

Ampliación del pipeline y reconfiguración del panorama global

Crystalys Therapeutics planea utilizar la nueva financiación para avanzar no solo en los ensayos de Fase 3 RUBY y TOPAZ, sino también en un estudio de Fase 2 AMETHYST en pacientes con gota y tofos, así como en un estudio de extensión de etiqueta abierta para recopilar datos de seguridad a largo plazo. La capacidad de la empresa para asegurar financiación sustancial adicional dentro de un año tras salir del modo sigiloso con una ronda Serie A de $205 millones demuestra la solidez de su cartera de proyectos y su capacidad de ejecución. Con el robusto crecimiento del mercado de tratamiento de la gota, el lanzamiento exitoso de dotinurad en los mercados de US y europeo podría transformar el mercado actualmente dominado por empresas farmacéuticas multinacionales y establecer una sólida presencia comercial independiente.