Impacto de los recortes de $1 billones en Medicaid de la Ley OBBBA en las inversiones en biotecnología para enfermedades raras, incluidas Sarepta
Introducción de la Ley OBBBA y reducción a gran escala de la financiación de Medicaid
La 'One Big Beautiful Bill Act' (OBBBA), firmada por la administración de Donald Trump, está programada para entrar en pleno vigor el 1 de enero de 2027, lo que traerá cambios significativos al sistema de salud de EE. UU. Esta ley reduce la financiación de Medicaid en aproximadamente $1 billones durante los próximos 10 años y exige requisitos de trabajo en todo el país y reevaluaciones obligatorias de la elegibilidad cada seis meses. La Kaiser Family Foundation (KFF) estima que esto resultará en que aproximadamente 17 millones de personas pierdan su cobertura de seguro médico. Esto no solo reduce el acceso a la atención médica para los pacientes que dependen del seguro público, sino que también plantea un riesgo directo para la estructura de ingresos basada en seguros públicos de las empresas biotecnológicas a largo plazo.
Alta dependencia de Medicaid y contracción del mercado en tratamientos para enfermedades raras
El sector de enfermedades raras y terapéutica pediátrica depende particularmente de forma intensiva de la financiación de Medicaid. Empresas como Sarepta Therapeutics, con su tratamiento para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), y Novartis, con su Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), tienen una parte significativa de sus prescripciones para pacientes pediátricos cubiertas por Medicaid. De hecho, el gasto de Medicaid en tratamientos para enfermedades raras ha crecido rápidamente de $148.3 millones en 2017 a $879.7 millones en 2022. La reducción en la cobertura de Medicaid limitará el acceso de los pacientes a fármacos innovadores costosos, lo que podría reducir significativamente la viabilidad comercial de estas empresas.
Preocupaciones por la interrupción del reclutamiento de pacientes en ensayos clínicos y los datos de diagnóstico temprano
La pérdida de la cobertura de seguros no solo reducirá los ingresos, sino que también creará importantes cuellos de botella en los ensayos clínicos, esenciales para el desarrollo de fármacos. La pérdida de la elegibilidad para el seguro público limitará el acceso de los pacientes a la atención primaria, imposibilitando el diagnóstico preciso y la identificación de pacientes con enfermedades raras. Según EveryLife Foundation for Rare Diseases, una organización sin fines de lucro, las bases de datos de seguros sofisticadas y los registros médicos son activos esenciales que ayudan a los patrocinadores de ensayos clínicos a reclutar pacientes adecuados de manera rápida y eficiente. Si los recortes de Medicaid reducen la visibilidad de los datos sobre el grupo de pacientes, la velocidad del reclutamiento en los ensayos clínicos puede disminuir, los costos operativos pueden aumentar significativamente y el ciclo general de desarrollo de fármacos puede prolongarse.
Evitación de la inversión de capital de riesgo y fortalecimiento de la gestión de riesgos
Si esta incertidumbre política continúa, el sentimiento de los inversores que participan en el mercado de recaudación de fondos biotecnológicos inevitablemente se enfriará. Aviva Strategies, una empresa de consultoría de atención médica, señala que la reducción de la cobertura de seguros podría estimular la aversión al riesgo en los mercados de capitales, lo que conduciría a una disminución de la financiación de capital de riesgo (VC) para las líneas de desarrollo en etapas tempranas y las áreas de enfermedades pediátricas. Aunque la Ley OBBBA proporciona incentivos al extender permanentemente los créditos fiscales para la investigación y el desarrollo (I+D) nacionales y al flexibilizar los requisitos para las reducciones de precios de medicamentos raros bajo la Ley de Reducción de la Inflación (IRA), las preocupaciones sobre la reducción del mercado comercial superan estos beneficios. Como resultado, las pequeñas y medianas empresas biotecnológicas adoptarán estrategias financieras más conservadoras, tales como acelerar la concesión de licencias de activos a grandes compañías farmacéuticas en las etapas tempranas del desarrollo para diversificar el riesgo.
El recorte de $1 billones en la financiación de Medicaid bajo la Ley OBBBA actuará como un factor negativo a corto plazo que socava fundamentalmente la viabilidad comercial de las biotecnológicas centradas en enfermedades raras y pediátricas, como Sarepta Therapeutics. En particular, dada la alta proporción de terapias génicas de alto precio (con un valor de aproximadamente $2.1 millones) como Spinraza y Zolgensma que se facturan a Medicaid, la pérdida de cobertura de seguro para aproximadamente 17 millones de personas reducirá directamente el tamaño del mercado y provocará revisiones a la baja en las previsiones de ingresos. A medio y largo plazo, la falta de datos de seguros prolongará el periodo de reclutamiento de sujetos para ensayos clínicos (Fase 1-3) y aumentará los costes de desarrollo, reduciendo el atractivo de las carteras de terapias génicas de próxima generación para la recaudación de fondos. A pesar de la extensión permanente de los créditos fiscales por I+D y el fortalecimiento de las regulaciones de exención de precios de medicamentos raros IRA, se espera que la aversión del capital de riesgo (VC) a la inversión en atención sanitaria aumente la dependencia de las empresas biotecnológicas en etapa temprana de los acuerdos de licencia (L/O).