Lifera y las instituciones de investigación saudíes aceleran la localización de terapias contra el cáncer editadas genéticamente
Conectando la investigación genómica y la fabricación en una única red industrial
Arabia Saudita está conectando el análisis genómico, los ensayos clínicos y la producción bajo Buenas Prácticas de Fabricación (GMP) a nivel nacional bajo su 2024 Estrategia Nacional de Biotecnología. Lifera, establecida en 2023 por el Fondo de Inversión Pública (PIF), actúa como una Organización de Desarrollo y Fabricación por Contrato (CDMO) en este marco, mientras que el Centro Internacional de Investigación Médica Rey Abdullah (KAIMRC) realiza análisis de genoma completo y exoma, diseño de CRISPR, e investigación de células madre y organoides. La colaboración estratégica entre el Hospital y Centro de Investigación Especializado Rey Faisal (KFSHRC) y Lifera se centra en la creación de infraestructura y experiencia para terapias génicas y celulares. Esto representa una política industrial orientada a transformar un mercado dependiente de terapias importadas en un bioecosistema autosuficiente de investigación, desarrollo clínico y fabricación.
CD19 CAR-T es la primera validación de la implementación clínica local
La Saudi Food and Drug Authority (SFDA) aprobó un ensayo clínico de fase 1 para la terapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR-T) de CD19 autólogo para pacientes adultos con leucemia linfoblástica aguda ALL positiva para CD19 el 28 de 2025. Esta terapia experimental sin marca modifica las células T del paciente utilizando un sistema de vector lentiviral cerrado dirigido a CD19. KFSHRC ha completado la dosificación del primer paciente y la producción local. El tiempo de fabricación se ha reducido de 28 días para la producción en el extranjero a 12–14 días, y el coste por paciente ha disminuido de 1.3 millones de riales saudíes a aproximadamente 250,000 riales saudíes. El hospital tiene como objetivo producir 100 casos anuales. Los competidores comerciales incluyen Kymriah (tisagenlecleucel, CD19) de Novartis (NVS) y Tecartus (brexucabtagene autoleucel, CD19) de Gilead Sciences (GILD), mientras que los estándares de terapia no celular incluyen Blincyto (blinatumomab, CD19×CD3) de Amgen (AMGN) y Besponsa (inotuzumab ozogamicin, CD22) de Pfizer (PFE)).
CRISPR La implementación ya ha alcanzado la aplicación clínica
El Ministerio de Asuntos de Salud de la Guardia Nacional de Arabia Saudita (MNGHA) administró Casgevy (exagamglogene autotemcel) a un paciente con beta-talasemia dependiente de transfusiones fuera de un entorno de ensayo clínico. Desarrollado por Vertex Pharmaceuticals (VRTX) y CRISPR Therapeutics (CRSP), Casgevy es una terapia aprobada que edita el potenciador eritroide BCL11A en células madre hematopoyéticas autólogas utilizando CRISPR-Cas9 para restaurar la producción de hemoglobina fetal. La FDA de los EE. UU. lo aprobó para la enfermedad de células falciformes el 8 de diciembre de 2023, y para la beta-talasemia dependiente de transfusiones el 16 de enero de 2024. La Comisión Ejecutiva de la Unión Europea otorgó la autorización de comercialización condicional el 12 de febrero de 2024. El desafío de Arabia Saudita es expandir esta experiencia de tratamiento hacia tecnología de edición propia, producción de vectores y capacidades de fabricación a escala comercial.
Los contratos de producción temprana forman la base de las cadenas de suministro de terapias avanzadas
La filial de Lifera, SaudiBio, ha suscrito un acuerdo plurianual con Novo Nordisk (NVO) para realizar la formulación, llenado y acabado de insulina en Sudair, con el objetivo de suministrar más del 50% de la demanda de Arabia Saudita a partir de 2028. La instalación de vacunas y terapia proteica de KAUST, junto con la localización de la vacuna meningocócica MCV4 de SPIMACO (2070.SR) y CanSinoBio (6185.HK), también forma parte de esta estrategia de fabricación por fases. En la 2024 Cumbre Mundial de Biotecnología Médica de Riad, se firmaron contratos que superan los $100 millones, con 59 acuerdos cerrados a lo largo de tres eventos acumulativos, incluyendo asociaciones con Pfizer, AstraZeneca (AZN) y Novo Nordisk. Se proyecta que el mercado de terapia celular y génica de Arabia Saudita crezca de $234.5 millones en 2025 a $1.0263 mil millones en 2034, lo que hace que la fabricación local sea crucial no solo para la reducción de costes, sino también para la creación de un CDMO regional orientado a la exportación.
El ensayo clínico de Fase 1 aprobado por SFDA de CD19 CAR-T marca el primer caso de validación regulatoria y de producción en Arabia Saudita para terapias celulares en investigación fabricadas localmente. El coste por paciente ha disminuido en más de 80%, de 1.3 millones de riales saudíes a 250,000 riales saudíes, reduciendo la brecha de accesibilidad en comparación con las terapias CD19 importadas como Kymriah y Tecartus. Para los investigadores, proporciona una base para combinar la transducción cerrada, vectores clínicos y datos genómicos regionales. Para la industria, crea demanda de servicios de GMP y CDMO centrados en Lifera. A medida que el mercado saudí de terapias celulares y génicas crezca de $234.5 millones en 2025 a $1.0263 mil millones en 2034, el objetivo de producción anual de KFSHRC de 100 casos demuestra la capacidad de ejecución a corto plazo. El éxito a medio y largo plazo dependerá de la expansión de la producción local de vectores y materias primas, y de la demostración de la eficacia y seguridad clínica en comparación con los productos aprobados de Novartis, Gilead y Vertex.
Fuente: Labiotech (rss)
https://www.labiotech.eu/partner/saudi-arabia-gene-editing-oncology/