EMA recomienda la aprobación de los nuevos medicamentos de 104, incluido Rezdiffra de Madrigal, lo que marca un hito regulatorio para el mercado europeo
Número récord de aprobaciones y el auge de los biosimilares
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) anunció en su informe anual 2025 que ha recomendado la autorización de comercialización para 104 medicamentos de uso humano y 30 medicamentos de uso veterinario. Entre estos, se recomendaron para su aprobación un récord de 41 biosimilares, los cuales están destinados a reemplazar medicamentos originales de gran éxito que se acercan a la expiración de su patente, demostrando el fuerte compromiso de las autoridades sanitarias europeas con el control de costes. Estos cambios regulatorios tienen como objetivo aliviar la carga financiera de los sistemas de salud europeos y mejorar el acceso de los pacientes a los medicamentos. Si bien esto puede ejercer presión sobre el precio de los fármacos originales existentes, presenta una oportunidad para que las empresas de biosimilares de seguimiento ganen rápidamente cuota de mercado en Europa.
MASH y el lanzamiento del primer tratamiento innovador para una enfermedad rara
El informe destacó varios nuevos fármacos innovadores de primera clase aprobados para enfermedades que anteriormente no tenían opciones de tratamiento, atrayendo una atención significativa del mercado. Rezdiffra de Madrigal Pharmaceuticals (MDGL) (principio activo: resmetirom, un agonista THR-β) para el tratamiento de la esteatohepatitis asociada a la disfunción metabólica (MASH) recibió la autorización de comercialización condicional de la Comisión Europea (EC) el 19 de agosto de 2025, asegurando su posición como la primera terapia aprobada en esta categoría. Además, Brinsupri de Insmed (INSM) (principio activo: brensocatib, un inhibidor DPP1) para el tratamiento de la bronquiectasia no relacionada con la fibrosis quística (NCFBE) recibió la aprobación final el 18 de noviembre de 2025, tras pasar por las vías de evaluación PRIME y acelerada. Se espera que estos fármacos aborden necesidades médicas no cubiertas significativas y logren un fuerte éxito comercial a largo plazo.
Terapias génicas para enfermedades raras y éxitos en fusiones y adquisiciones [[BPES_TOKEN_004]]
El EMA recomendó la aprobación de un total de 16 medicamentos huérfanos, apoyando firmemente la comercialización de productos medicinales de terapia avanzada (ATMPs). Sanofi (SNY) adquirió Provention Bio por $2.9 mil millones en 2023, asegurando Tepezclaa (principio activo: teplizumab, un anticuerpo monoclonal dirigido a CD3) para el tratamiento de la diabetes tipo 1 (T1D), que recibió la aprobación el 8 de enero de 2026. Además, Waskyra (principio activo: etuvaptagene autotemcel), una terapia génica para el síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) dirigida por la fundación de investigación sin fines de lucro italiana Fondazione Telethon, también recibió la aprobación final el 9 de enero de 2026. Estos son ejemplos primordiales del éxito de la estrategia de fusiones y adquisiciones (M&A) de las grandes farmacéuticas y del desarrollo de tratamientos para enfermedades ultra raras liderados por organizaciones sin fines de lucro.
Vacunas para animales y respuesta de emergencia mejorada desde una perspectiva de Una Salud
Además de los medicamentos de uso humano, también se recomendaron para su aprobación 30 medicamentos veterinarios, lo que marca el segundo año consecutivo con un récord de recomendaciones. Entre estos, 13 son nuevas sustancias activas y 16 son productos vacunales para la prevención de enfermedades infecciosas del ganado. En particular, para responder rápidamente a la propagación de enfermedades infecciosas graves en el ganado, como el virus de la lengua azul, se autorizaron siete vacunas a través de la vía de circunstancias excepcionales. Estas medidas demuestran la capacidad de respuesta rápida de las autoridades reguladoras bajo el principio de Una Sola Salud (One Health), que reconoce la estrecha conexión entre la salud humana y la animal, con el fin de proteger la seguridad alimentaria nacional y prevenir pérdidas económicas para los agricultores.
Se espera que la aprobación condicional de Rezdiffra por parte de la Comisión Europea acelere el crecimiento de los ingresos a corto plazo, capitalizando la ventaja de ser el primero en el mercado de tratamiento MASH, el cual se proyecta que crecerá rápidamente hasta alcanzar los $33.8 mil millones para 2030. Sin embargo, es necesario desarrollar una estrategia de marketing que anticipe la entrada al mercado de fármacos competidores en la clase GLP-1, como Wegovy de Novo Nordisk, que han demostrado sólidos datos clínicos de Fase 3. Se espera que Brinsupri, que recibió la aprobación europea basada en los resultados del ensayo de Fase ASPEN 3, alcance el estatus de blockbuster con ingresos anuales superiores a los $1 mil millones, por lo que los desarrolladores de pipelines nacionales e internacionales deberían utilizar la velocidad de comercialización de este fármaco primero en su clase como punto de referencia. Las historias de éxito de Teizeild y Waskyra, que utilizaron vías regulatorias diversificadas como la designación de fármaco huérfano y el esquema PRIME, sugieren que es esencial incorporar biomarcadores de diagnóstico complementario en etapa temprana y vías de aprobación acelerada en el diseño desde las etapas clínicas iniciales. En conclusión, este informe anual EMA refleja el enfoque regulatorio dual y dinámico de las autoridades sanitarias europeas, que tiene como objetivo introducir rápidamente nuevos fármacos de alto precio garantizando al mismo tiempo la asequibilidad mediante la aprobación de biosimilares 41.