GemPharmatech (688046) mitiga los riesgos preclínicos en el desarrollo de fármacos neuroterapéuticos con un modelo de ratón TFRC humanizado
Alta tasa de fracaso clínico y limitaciones en la I+D neurológica
El campo de la neurología enfrenta un desafío significativo: una tasa de fracaso en ensayos clínicos que supera el 90%, mucho más alta que en otras áreas de enfermedades. Con la proyección de un rápido crecimiento del mercado global de organizaciones de investigación por contrato preclínicas (CRO) hasta alcanzar aproximadamente entre USD 7.3 mil millones y 11.5 mil millones para 2026, mitigar los riesgos en la etapa preclínica temprana se ha convertido en una prioridad crítica. GemPharmatech (688046) aborda esto proporcionando modelos de ratón sofisticados, con el objetivo de mejorar la tasa de éxito del desarrollo de fármacos. El modelado incompleto de los mecanismos de las enfermedades humanas en la fase preclínica puede conducir a fracasos clínicos, lo que convierte a sus herramientas de validación personalizadas en una infraestructura crucial para la I+D biotecnológica.
Validación de la permeabilidad de la barrera hematoencefálica con modelos humanizados de TFRC
La barrera hematoencefálica (BBB) representa un obstáculo importante para los desarrolladores de terapéuticos neurológicos, bloqueando el 98% de las moléculas candidatas. GemPharmatech ha desarrollado un modelo patentado 'B6-hTFRC' mediante la sustitución del gen de ratón por el gen del receptor de transferrina humano (TFRC/TFR1) utilizando la tecnología CRISPR/Cas9. Este modelo permite a los investigadores visualizar y confirmar en la etapa preclínica si los anticuerpos terapéuticos se entregan de forma segura en el cerebro a través de la transcitosis mediada por receptores (RMT). Al demostrar la permeabilidad BBB en un entorno humanizado de forma temprana, se reducen significativamente los costes de entrada clínica y las tasas de fracaso.
Línea de modelos de enfermedades personalizados para la enfermedad de Alzheimer y el Parkinson
Para replicar con precisión los mecanismos de las enfermedades neurodegenerativas, GemPharmatech ha establecido una línea de modelos genéticamente modificados para la enfermedad de Alzheimer (AD) y la enfermedad de Parkinson (PD). Los modelos FAD2T (APP/PS1), FAD3T (APP/PS1/Tau) y FAD4T, que se centran en la enfermedad de Alzheimer, replican rápidamente la deposición de placas de beta-amiloide (Aβ) y la acumulación de proteína tau fosforilada. Para la investigación de la enfermedad de Parkinson, han desarrollado los modelos 'B6-hSNCA-A53T' y 'B6-hSNCA-A53T/E46K' que expresan mutaciones de la alfa-sinucleína humana, simulando la disfunción motora y la agregación de proteínas. Estos modelos generan respuestas patológicas comparables a las observadas en pacientes clínicos, garantizando la fiabilidad de los datos en la cadena de desarrollo.
Asegurando la ventaja competitiva mediante asociaciones preclínicas de CRO
Para competir con empresas establecidas de modelos de ratón de gran escala como Jackson Laboratory y Charles River Laboratories en el mercado global, GemPharmatech ha ampliado su alcance más allá de la simple venta de modelos para ofrecer servicios integrales de CRO preclínicos. Proporcionan servicios 'todo en uno' que integran evaluaciones conductuales avanzadas, como el Laberinto de Agua de Morris y el análisis de la marcha, con el análisis histopatológico. Esta combinación sirve como una estrategia de reducción de riesgos, eliminando proactivamente las incertidumbres en las carteras biotecnológicas y facilitando la rápida concesión de licencias globales y la transferencia de tecnología (L/O). Los robustos datos generados en la fase preclínica acortan significativamente los cronogramas de desarrollo clínico, mejorando la competitividad en el mercado a largo plazo.
El mercado mundial de terapias para enfermedades neurodegenerativas se está expandiendo rápidamente debido al envejecimiento de la población, pero con una tasa de fracaso clínico que supera 90%, existe una necesidad crítica de soluciones que mitiguen los riesgos en la etapa preclínica. Las plataformas de modelos humanizados de TFRC y FAD de GemPharmatech (688046) representan un activo tecnológico poderoso para competir con empresas líderes existentes como Jackson Laboratory en el mercado global preclínico de CRO, que está valorado en aproximadamente entre USD y 7.3 mil millones de 11.5. Esta tecnología permite la evaluación temprana de candidatos con penetración en BBB antes de su entrada clínica, contribuyendo directamente a la reducción de los costes de investigación en etapas tempranas y a una transferencia tecnológica (L/O) más rápida para las empresas biotecnológicas. A medio y largo plazo, mejorará significativamente la tasa de éxito preclínico antes de la entrada de terapias neurológicas altamente complejas en los ensayos clínicos de Fase 1/2, agilizando así el proceso de I+D para nuevos fármacos candidatos y maximizando el retorno de la inversión para las empresas de capital de riesgo (VC) en la tubería de CNS.