La ola de adquisiciones de las grandes farmacéuticas en el ámbito in vivo CAR-T

Desde la segunda mitad de 2025 hasta la primera mitad de 2026, cuatro importantes compañías farmacéuticas participaron en una serie de adquisiciones de empresas de CAR-T in vivo, lo que resultó en un total de más de $14 mil millones en acuerdos de M&A. Eli Lilly (LLY) adquirió agresivamente Kelonia Therapeutics por hasta $7 mil millones (incluyendo un pago inicial de $3.25 mil millones) y Orna Therapeutics por $2.4 mil millones. AbbVie (ABBV) adquirió Capstan Therapeutics por $2.1 mil millones, Bristol Myers Squibb (BMY) adquirió Orbital Therapeutics por $1.5 mil millones, y Kite, de Gilead (GILD), adquirió Interius BioTherapeutics por $350 millones. Este movimiento estratégico tiene como objetivo superar la complejidad de la fabricación y los altos costos (aproximadamente $400,000 a $500,000 por paciente) asociados con las terapias de CAR-T ex vivo existentes. La CAR-T in vivo, que reprograma directamente las células T dentro del cuerpo, ha surgido como una clave para permitir la producción a gran escala y ampliar la accesibilidad.

Siete ensayos clínicos de fase 1 en curso simultáneamente, con la tasa de respuesta de 100% de Kelonia captando la atención

Actualmente, siete programas in vivo CAR-T se encuentran en ensayos clínicos de Fase 1. El KLN-1010 de Kelonia (anti-BCMA, mieloma múltiple) demostró una tasa de respuesta global de 100% en el estudio inMMyCAR, el cual fue presentado en ASCO 2026, justificando la adquisición por parte de Lilly de $7 mil millones. El INT2104 de Interius (anti-CD20, neoplasias de células B, NCT06539338) inició su primer ensayo clínico en humanos en Australia en octubre de 2024, y el UB-VV111 de Umoja Biopharma (anti-CD19, NCT06528301) recibió la designación Fast Track FDA. El CPTX2309 de Capstan (anti-CD19, enfermedades autoinmunes) también entró en Fase 1 en junio de 2025, lo que indica una tendencia de expansión de las indicaciones desde las neoplasias hematológicas hacia las enfermedades autoinmunes.

Tres plataformas principales de administración: vectores lentivirales, ARNm LNP y RNA circular

La diferenciación tecnológica en in vivo CAR-T reside en la plataforma de administración. Kelonia, Umoja, Interius y Vyriad utilizan vectores lentivirales para insertar permanentemente el gen CAR en el genoma de las células T del paciente. Capstan (AbbVie) emplea nanopartículas lipídicas dirigidas (LNPs) para administrar ARNm, induciendo una expresión transitoria de CAR en células T citotóxicas CD8+. Orna (Lilly) y Orbital (BMS) utilizan una combinación de RNA circular y LNPs para lograr una expresión más sostenida. CPTx, una spin-off de la Universidad Técnica de Múnich (TU Munich), está desarrollando una plataforma no viral única basada en vectores de DNA monocatenario (ssDNA) inmunológicamente silenciosos. Las diferencias en la duración de la expresión de CAR, la inmunogenicidad y los efectos fuera de objetivo entre estas plataformas serán determinantes clave del éxito clínico.

Vyriad y CPTx, que permanecen independientes, emergen como posibles objetivos de adquisición

Entre las ocho empresas, Vyriad y CPTx permanecen independientes y no han sido adquiridas por la gran industria farmacéutica. Vyriad, fundada en 2015 por científicos de la Clínica Mayo, logró una eliminación del tumor del 100% en un modelo de ratón de mieloma múltiple en 28 días en estudios preclínicos de su candidato anti-BCMA, VV169, y completó una ronda de financiación Serie B por $85 millones, con el objetivo de presentar una solicitud IND ante la FDA e iniciar ensayos de Fase 1 en 2026. CPTx recaudó $100 millones en una ronda Serie C en enero de 2025 y está desarrollando una terapia CAR-T in vivo no viral de doble diana dirigida a CD19/CD20 para el tratamiento del linfoma no Hodgkin de células B NHL recidivante/refractario. Mientras la gran industria farmacéutica continúa compitiendo para asegurar carteras de CAR-T in vivo, estas dos empresas están atrayendo el interés de los inversores como posibles candidatos para fusiones y adquisiciones (M&A) o IPO.