Primer hito de comercialización en el EU

La Comisión Europea aprobó Epysqli (eculizumab) de Samsung Bioepis el 26 de mayo de 2023, para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH). Esto significa que SB12, el código de desarrollo, ha completado la fase de desarrollo clínico y ha pasado a ser un producto aprobado y comercializable. El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) bajo la EMA adoptó una opinión positiva el 30 de marzo del mismo año. La decisión final se tomó a través del procedimiento centralizado EU, en lugar de un proceso de comité asesor (AdComm) como se observa en los Estados Unidos. El titular de la autorización de comercialización es Samsung Bioepis NL B.V., y Samsung Bioepis está estableciendo directamente un sistema de ventas y distribución en Europa.

Equivalencia demostrada con el inhibidor de C5

Epysqli es un biosimilar de eculizumab, un anticuerpo monoclonal que actúa sobre la proteína del complemento C5, siendo Soliris (eculizumab) de Alexion, de AstraZeneca, el producto de referencia. En un ensayo multinacional, aleatorizado, de doble ciego, de Fase 3 que involucró a 50 pacientes, el nivel promedio de lactato deshidrogenasa (LDH) a las 26 semanas fue aproximadamente 284 U/L para Epysqli y aproximadamente 250 U/L para Soliris. La diferencia en LDH y el área bajo la curva de efecto ajustada por tiempo (AUEC) se situaron dentro del rango de equivalencia predefinido, lo que respalda la equivalencia clínica. Por lo tanto, esta aprobación se basa principalmente en la totalidad de los datos analíticos, farmacocinéticos y clínicos, en lugar de demostrar una superioridad independiente en eficacia en comparación con el producto originador.

Desencadenando la competencia de precios en el mercado de enfermedades raras

Las ventas globales de Soliris en 2023 fueron de $3.145 mil millones, lo que refleja la base económica a la que se dirige Epysqli. En PNH, la inhibición de C5, que reduce la necesidad de transfusiones sanguíneas y el riesgo de trombosis, ha revolucionado el paradigma del tratamiento, pero la administración intravenosa prolongada y los altos costes de los fármacos han sido barreras para el acceso. Epysqli competirá directamente con Bekemv (eculizumab) de Amgen, otro biosimilar, y competirá con Ultomiris (ravulizumab), un inhibidor de C5 de acción prolongada de 8 semanas, en términos de precio y facilidad de administración. El alcance de las reducciones de precios en las licitaciones nacionales y las negociaciones de reembolso determinará la velocidad de adopción, haciendo que las tasas reales de conversión de prescripciones sean más importantes que la propia aprobación para determinar el éxito comercial.

Expansión regulatoria y gestión de la seguridad

La autorización de comercialización actual de EMA incluye no solo PNH en adultos y pediatría, sino también el síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS), ampliando la base de indicaciones. La FDA de los EE. UU. también aprobó Epysqli (eculizumab-aagh) como biosimilar de Soliris para PNH y aHUS el 19 de julio de 2024, y posteriormente amplió la indicación para incluir la miastenia gravis generalizada con anticuerpos contra el receptor de acetilcolina. La inhibición de C5 aumenta el riesgo de infecciones meningocócicas potencialmente mortales, por lo que la confirmación de la vacunación y el seguimiento de las infecciones antes de la administración son esenciales. Esta carga de gestión de la seguridad es común tanto para los biosimilares como para los productos originales, por lo que el enfoque de la competencia se está desplazando de la diferenciación clínica hacia el precio, la estabilidad del suministro y el apoyo a la conversión hospitalaria.