EMA aprueba Brineura de BioMarin para el tratamiento de CLN2 en Europa
Resumen de la aprobación de Cerliponase Alfa en el mercado europeo
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aprobado oficialmente Brineura (cerliponase alfa), un tratamiento para la enfermedad CLN2 (lipofuscinosis neuronal ceroides de tipo infantil tardío), desarrollado por BioMarin Pharmaceutical (BMRN). La aprobación, otorgada el 30 de mayo de 2017, convierte a Brineura en la primera terapia de reemplazo enzimático recombinante humana (ERT) para sustituir directamente la enzima tripeptidil peptidasa 1 (TPP1) deficiente. Se administra mediante un dispositivo intracerebroventricular, inyectando el fármaco directamente en el líquido cefalorraquídeo (CSF) del paciente. Esto representa un hito significativo, al ofrecer una opción de tratamiento real para pacientes con este trastorno genético ultra raro, que presenta una alta necesidad médica no cubierta.
Datos clínicos de CLN2 y respuesta de la comunidad médica
CLN2 es un trastorno cerebral genético raro y mortal, que afecta a menos de 1 de cada 1 millones de personas. Sin tratamiento, provoca un rápido deterioro cognitivo y motor. Los ensayos clínicos (Fase 1/2) demostraron que el 94% de los pacientes que recibieron Brineura mantuvieron una función motora y del lenguaje estable durante 48 a 96 semanas. Esto supone una mejora significativa respecto al estándar de atención anterior, que se basaba únicamente en cuidados de apoyo y paliativos, ya que Brineura ralentiza la progresión de la enfermedad. La comunidad médica ha destacado el reconocimiento oficial de la agencia reguladora sobre la seguridad y eficacia de la compleja técnica de administración, que evita la barrera hematoencefálica (BBB) y suministra el fármaco directamente en los ventrículos.
Precios elevados y tendencias de ingresos debido a la exclusividad de mercado
Brineura, lanzado en el mercado de la Unión Europea (EU), se posiciona como un fármaco ultra huérfano con un alto precio de lista de aproximadamente $702,000 al año (aproximadamente $27,000 por dosis). Debido a su alto coste, el crecimiento de los ingresos futuros dependerá de las negociaciones con las autoridades sanitarias nacionales y la cobertura de reembolso. Sin embargo, gracias a su exclusividad de mercado, los ingresos globales de Brineura han mostrado un crecimiento constante, aumentando de $169 millones en 2024 a $186 millones en 2025, lo que representa un incremento del 10%. BioMarin está trabajando activamente para aumentar la penetración en el mercado mediante la oferta de diversos programas de apoyo al paciente y descuentos gubernamentales.
Cronograma regulatorio global y cartera competitiva
Tras la aprobación europea, BioMarin ha seguido cumpliendo sus obligaciones de presentar datos periódicos de seguimiento de seguridad a largo plazo y datos clínicos pediátricos adicionales. En los Estados Unidos, recibió la aprobación inicial el 27 de abril de 2017, y en julio de 2024, amplió la indicación para incluir a niños menores de 3 años. La PMDA de Japón también lo aprobó el 20 de septiembre de 2019. Actualmente, no existen competidores directos en el mercado, pero las carteras de terapia génica de próxima generación, como TTX-181 de Tern Therapeutics (anteriormente REGENXBIO de RGX-181) y LTS-101 de Latus Bio (que se espera reciba la aprobación IND y la designación Fast Track hacia finales de 2025), se encuentran en desarrollo clínico y están empezando a desafiar al mercado.
Con ingresos de $186 millones en 2025, Brineura se ha convertido en un motor clave de ingresos para BioMarin Pharmaceutical (BMRN), y su exclusividad de mercado continúa contribuyendo significativamente al desempeño financiero de la compañía. A corto plazo, se espera que la aprobación ampliada de la FDA en los Estados Unidos en julio de 2024 y la expansión de la cobertura de reembolso para pacientes pediátricos en el mercado europeo impulsen el crecimiento de los ingresos al maximizar el acceso de los pacientes. A mediano y largo plazo, la velocidad de desarrollo clínico y comercialización de las pipelines de terapias génicas competidoras, como TTX-181 de Tern Therapeutics y LTS-101 de Latus Bio, serán variables clave para definir el panorama futuro del mercado. La compleja plataforma de administración de fármacos, que utiliza un dispositivo intracerebroventricular, será un hito tecnológico importante para el desarrollo de tratamientos para otras enfermedades neurodegenerativas raras. El flujo de caja generado antes de la expiración de la patente y la entrada de competidores servirá como un motor crucial para las inversiones posteriores en investigación y desarrollo (I+D) de BioMarin.
Fuente: EMA (ema)