Mecanismo de acción innovador y fundamento de la aprobación de EMA

Scemblix (asciminib) de Novartis, un tratamiento para la leucemia mieloide crónica (CML), ha recibido la autorización de comercialización de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) el 25 de agosto de 2022. Este nuevo fármaco es el primer inhibidor STAMP (que se dirige específicamente al bolsillo miristoilo de la ABL) que se une selectivamente al bolsillo miristoilo de la proteína BCR-ABL1, a diferencia de las terapias dirigidas existentes. Puede superar la resistencia causada por mutaciones en el sitio de unión a ATP, donde se unen los tratamientos de primera y segunda generación, ofreciendo una alternativa innovadora para los pacientes. Este mecanismo de acción único proporciona nuevas opciones de tratamiento para pacientes que han recibido dos o más inhibidores de la tirosina quinasa (TKIs).

Implicaciones de los datos de la fase 3 ASCEMBL

Esta aprobación europea se basa en los resultados del estudio de fase 3 ASCEMBL, que comparó Scemblix con bosutinib en pacientes con CML que habían recibido tratamiento previamente. Los resultados mostraron que en la semana 24, la tasa de respuesta molecular mayor (MMR) fue del 25.5% en el grupo de Scemblix, casi el doble que la 13.2% en el grupo de bosutinib. El seguimiento a largo plazo en la semana 96 también mostró que Scemblix tuvo una tasa de MMR del 37.6%, demostrando una eficacia sostenida en comparación con la 15.8% en el grupo de bosutinib. La FDA de EE. UU. aprobó el fármaco en octubre de 2021 sin celebrar una reunión del comité asesor, y la PMDA de Japón otorgó la autorización de comercialización en marzo de 2022.

Cambios en el panorama competitivo del mercado de tratamiento de la leucemia

Scemblix aborda las necesidades no cubiertas de los pacientes que han desarrollado resistencia o han interrumpido el tratamiento con los tratamientos estándar de atención (SoC) existentes, como Gleevec o Tasigna. En particular, ha mostrado una excelente respuesta al tratamiento en pacientes con la mutación T315I, una mutación difícil de tratar, y tiene un perfil de seguridad mejor que los tratamientos existentes como bosutinib o Iclusig. Su baja toxicidad mejora el cumplimiento del paciente y, con la finalización de las negociaciones de precios y reembolso en Europa, está estableciendo rápidamente su posición en el mercado de tratamiento de tercera línea.

Perspectivas de estatus de blockbuster y crecimiento financiero

Con su exitoso lanzamiento al mercado, se espera que Scemblix supere los $1 mil millones en ventas anuales en 2025, alcanzando el estatus de blockbuster. Novartis ha elevado su previsión de ventas máximas de $3 mil millones a más de $4 mil millones, basándose en el potencial de entrada al mercado de primera línea (1L) a través del ensayo de fase 3 ASC4FIRST en curso. Si entra en el mercado de primera línea, la población de pacientes objetivo aumentará aproximadamente cuatro veces, convirtiéndose en un motor clave del crecimiento de la compañía.