Sistema Permanente de Contramedidas Médicas

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), a través de su Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER), apoya el desarrollo, la evaluación y el acopio de contramedidas médicas (MCMs) para abordar el bioterrorismo, los eventos químicos y radiológicos, y las enfermedades infecciosas emergentes. Este documento se centra en la infraestructura regulatoria permanente que conecta las aprobaciones individuales de nuevos medicamentos con las Autorizaciones de Uso en Emergencia (EUAs), la Regla Animal, las extensiones del período de validez y el Almacén Nacional Estratégico (SNS), en lugar de las aprobaciones individuales de nuevos medicamentos. Un aspecto clave es la capacidad de aprobar productos combinando datos de eficacia en animales y seguridad en humanos, incluso cuando los ensayos de eficacia basados en pacientes son imposibles o poco éticos para ciertas amenazas.

Terapias aprobadas y dianas moleculares

SIGA Technologies' (SIGA) TPOXX (tecovirimat) es una terapia aprobada que inhibe la proteína VP37 de los ortopoxvirus, impidiendo la liberación de viriones maduros. El Comité Asesor FDA respaldó el perfil beneficio-riesgo con una votación de 17-0. La formulación oral fue aprobada el 13 de julio de 2018, y la formulación intravenosa y la expansión a niños que pesen 3 kg o más fueron aprobadas el 18 de mayo de 2022. Tembexa (brincidofovir) de Emergent BioSolutions (EBS) es un conjugado lipídico del cidofovir que inhibe la polimerasa viral DNA y fue aprobado el 4 de junio de 2021 para el tratamiento de la viruela en adultos y niños, incluidos los neonatos. Ambos productos son activos aprobados y comercializados que utilizaron la Regla Animal (Animal Rule) en lugar de un ensayo de eficacia de Fase 3.

Panorama competitivo de vacunas e historial regulatorio

La vacuna Jynneos (MVA-BN) de Bavarian Nordic (BAVA) es una vacuna de virus vaccinia Ankara modificado no replicante que recibió aprobación el 24 de septiembre de 2019, para la prevención de la viruela y el mpox en adultos de alto riesgo. En un programa clínico de Fase 3 con dos dosis, la inmunogenicidad, medida por los títulos de anticuerpos neutralizantes, fue no inferior a la vacuna viva replicante ACAM2000. La formulación liofilizada también recibió la aprobación de la FDA el 31 de marzo de 2025. ACAM2000 (ACAM2000) de Emergent, un estándar competitivo, fue autorizado en 2007 para la prevención de la viruela, y la indicación de mpox se añadió en agosto de 29, 2024; sin embargo, su característica como vacuna replicante influye en la selección del producto debido a consideraciones de seguridad. Jynneos y ACAM2000 (ACAM2000) se mantienen en stock conjunto para la prevención, y JYNJUVAC (TPOXX) y Tembexa se mantienen en stock conjunto para el tratamiento, con el fin de reducir el riesgo de interrupciones en el suministro y la dependencia de un único mecanismo.

Implicaciones del mercado de adquisiciones e inversión

Este mercado está impulsado más por los contratos del gobierno federal, el reabastecimiento de reservas estratégicas y las extensiones de la vida útil que por los volúmenes típicos de prescripciones. La solicitud de presupuesto del BARDA de EE. UU. para el año fiscal 2025 fue de USD 970 millones, y SIGA reportó USD 88 millones en ingresos por productos de TPOXX para 2025, demostrando la realidad de la demanda de adquisiciones. Los ingresos por respuesta pública de Jynneos/Imvanex/Imvamune de Bavarian Nordic aumentaron a DKK 5.027 mil millones en 2024, con los ingresos del mercado privado de EE. UU. alcanzando DKK 178 millones. Las capacidades regulatorias, de fabricación y de contratación gubernamental representan altas barreras de entrada, pero los ingresos son más sensibles al cronograma de pedidos y a la ejecución presupuestaria que en el mercado comercial de enfermedades infecciosas.