Diseño clínico y objetivos

Este estudio es un ensayo simultáneo de Fase 1 y Fase 2, que evalúa la seguridad del trasplante de células del epitelio pigmentario de la retina (RPE) derivadas de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) autólogas en pacientes de 55 años o más con degeneración macular asociada a la edad seca (atrofia geográfica). El objetivo principal es confirmar la seguridad del trasplante celular intraocular, debiendo verificarse la eficacia a largo plazo en estudios posteriores.

Mecanismo de acción

Las células RPE derivadas de iPSC se generan mediante la reprogramación de las propias células del paciente, lo que reduce el riesgo de rechazo inmunológico al tiempo que apoya a la retina dañada. La degeneración macular asociada a la edad seca carece actualmente de tratamientos eficaces más allá de los suplementos nutricionales, y se espera que la terapia celular constituya un nuevo enfoque regenerativo.

Procedimiento clínico

Los participantes se someten a un proceso de cribado que incluye la revisión del historial médico, el examen físico, análisis de sangre y orina, examen del fondo de ojo, fotografía ocular, angiografía con fluoresceína y electroretinografía. Tras el cribado, se administra anestesia local en el ojo y se trasplantan las células iPSC-RPE.

Resultados esperados y riesgos

El objetivo principal es confirmar la seguridad, con la posibilidad de mantener o mejorar la visión en caso de éxito. Sin embargo, persisten incertidumbres respecto a los riesgos quirúrgicos, el uso de inmunosupresores y la supervivencia a largo plazo de las células trasplantadas.