ORPHELIA El fármaco Kigabeq (vigabatrin) de Pharma obtiene PUMA para el síndrome de West pediátrico en Europa
Aprobación de una formulación específica para pediatría a través del sistema PUMA
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aprobado Kigabeq (vigabatrina) de ORPHELIA Pharma para una Autorización de Comercialización para Uso Pediátrico (PUMA), una designación para formulaciones desarrolladas específicamente para uso pediátrico. Tras un dictamen positivo del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) el 20 de septiembre de 2018, la Comisión Europea (EC) finalizó la aprobación en octubre del mismo año, con la novena enmienda completada. PUMA es una autorización específica de Europa concedida para versiones reformuladas de medicamentos para adultos existentes para uso pediátrico. Kigabeq es un fármaco híbrido que demostró bioequivalencia con los gránulos 500mg de Sabril (Lundbeck), al tiempo que introduce una formulación diferenciada de comprimido soluble en 100mg y 500mg, que puede dividirse.
Indicación y posicionamiento clínico
Kigabeq tiene dos indicaciones aprobadas. En primer lugar, está indicado como monoterapia para espasmos infantiles (síndrome de West) en niños de 1 mes a menos de 7 años. En segundo lugar, está aprobado como terapia adyuvante para la epilepsia parcial resistente que no está controlada por otros fármacos antiepilépticos. El síndrome de West es una forma rara y grave de epilepsia, que afecta aproximadamente a 2 a 5 lactantes por cada 10,000 nacimientos, caracterizada por hipsarritmia en EEG y regresión psicomotora repentina. Anteriormente, las inyecciones de ACTH (hormona adrenocorticotrópica) y los gránulos de Sabril eran las principales opciones de tratamiento. Kigabeq mejora la comodidad de la administración pediátrica al ofrecer un comprimido soluble oral adecuado tanto para la administración oral como no oral (p. ej., nasogástrica).
Panorama competitivo y entorno de mercado
Se estima que el mercado de tratamiento de espasmos infantiles tendrá un valor de aproximadamente USD 185 a 454 millones para 2026, con las terapias basadas en vigabatrina manteniendo una cuota de mercado de alrededor del 34.4%. En el mercado de EE. UU., Sabril de Lundbeck y H.P. Acthar Gel de Mallinckrodt (ahora Endo) (corticotropina de depósito) han formado un duopolio de tratamientos aprobados por FDA. En junio de 2024, Upsher-Smith recibió la aprobación FDA para VIGAFYDE, la primera solución oral de vigabatrina de administración inmediata, intensificando la competencia de formulaciones. En Europa, Kigabeq ha asegurado una posición de mercado única como formulación específica para pediatría a través de PUMA.
Estado de comercialización en Europa
ORPHELIA Pharma, una filial de Biocodex Group, otorgó a Biocodex derechos de distribución exclusivos en la mayoría de los países de EU en 2021. Tras su lanzamiento inicial en Alemania, se expandió a UK y Francia, con acuerdos de licencia también firmados para 14 países europeos. Al ser una empresa que no cotiza en bolsa, los datos de ventas permanecen sin revelar, pero su posicionamiento como una formulación para enfermedades pediátricas raras es ventajoso para asegurar un reembolso de seguros favorable y un precio premium.
El mercado de tratamiento para los espasmos infantiles (estimado entre USD 185 y 454 millones para 2026) está dominado por terapias basadas en vigabatrina con una cuota de mercado del 34.4%. Kigabeq ha establecido una posición exclusiva en Europa como una formulación específica para pediatría a través del sistema PUMA. Si bien la solución oral VIGAFYDE de Upsher-Smith recibió la aprobación de la FDA en 2024, expandiendo la competencia de formulaciones de vigabatrina a nivel mundial, la exclusividad de datos basada en PUMA de Kigabeq y la red de distribución de Biocodex en 14 países actúan como barreras de entrada significativas. Las formulaciones pediátricas huérfanas permiten precios elevados en relación con el número de pacientes, lo que las hace adecuadas para los modelos de rentabilidad de las pequeñas empresas farmacéuticas especializadas. Dado que ORPHELIA Pharma es una empresa no cotizada, sirve como un caso de referencia para las estrategias de redesarrollo de formulaciones de medicamentos huérfanos bajo PUMA/505(b)(2). Mientras tanto, el riesgo de defectos en el campo visual asociados con todos los productos de vigabatrina, gestionado a través de REMS y planes de gestión de riesgos, sigue siendo una restricción estructural para la expansión del mercado.
Fuente: EMA (ema)