Ascendis Pharma obtiene la autorización de comercialización de la EMA para Yorvipath, su nuevo fármaco para el hipoparatiroidismo
Aprobación regulatoria de la terapia de reemplazo de hormona PTH de acción prolongada
Ascendis Pharma (ASND) ha obtenido la autorización de comercialización final de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para Yorvipath (palopegteriparatide), su tratamiento desarrollado de forma independiente para el hipoparatiroidismo. Esta aprobación significa que la primera terapia de reemplazo con hormona paratiroidea (PTH) continua, diseñada para mantener concentraciones fisiológicas estables durante 24 horas en pacientes adultos crónicos dentro de la Unión Europea (UE), ha entrado oficialmente en la fase comercial. La validez técnica de la plataforma de profármacos (Prodrug) diseñada para actuar sobre el receptor 1 de la hormona paratiroidea (PTHR1) a través de la tecnología exclusiva TransCon ha sido demostrada al superar estrictos requisitos regulatorios.
Innovación terapéutica demostrada en el ensayo clínico pivotal de fase 3 PaTHway
Esta autorización se basa en los contundentes datos de eficacia obtenidos en el ensayo clínico pivotal global de fase 3 (ensayo PaTHway) realizado en pacientes adultos con hipoparatiroidismo crónico. A las 26 semanas de tratamiento, el 79% del grupo tratado con Yorvipath alcanzó el criterio de valoración compuesto primario, logrando niveles de calcio sérico ajustado por albúmina normales y la independencia de los tratamientos estándar previos, frente a solo un 5% en el grupo placebo, asegurando significancia estadística (p<0.0001). Esto confirma numéricamente la superioridad clínica al controlar los síntomas graves de hipocalcemia que experimentaban los pacientes anteriores, manteniendo una respuesta farmacológica uniforme durante las 24 horas. Las evaluaciones de calidad de vida (QoL) también mostraron una mejora significativa en la fatiga física y cognitiva en comparación con el grupo placebo, proporcionando señales positivas sobre la adherencia al tratamiento a largo plazo.
Solución a la demanda médica insatisfecha tras el cese de Natpara
Hasta ahora, los pacientes con hipoparatiroidismo dependían de terapias sintomáticas con altas dosis de suplementos de calcio por vía oral y agentes de vitamina D activa, lo que los exponía constantemente al riesgo de calcificación renal e insuficiencia renal crónica. Incluso Natpara de Takeda, que era el único tratamiento de sustitución hormonal, fue retirado del mercado global tras la decisión de interrumpir su suministro debido a problemas de calidad de fabricación, como defectos en las partículas de goma, lo que generó un grave vacío terapéutico. Yorvipath sienta una base decisiva para consolidarse rápidamente como el primer y único tratamiento de reemplazo que corrige la causa fundamental de la enfermedad, aprovechando esta oportunidad de monopolio del mercado. Dado que las pipelines competidoras se encuentran aún en etapas tempranas, se espera que la consolidación de su posición como tratamiento estándar en el mercado europeo se acelere.
Puesta en marcha de la red de ventas directas en Europa y perspectivas de entrada al mercado global con blockbusters
Basándose en esta aprobación, Ascendis Pharma ha iniciado el suministro de productos activando su propia red comercial especializada en los mercados clave de Europa, liderados por Alemania y Austria. El mercado global de tratamientos para el hipoparatiroidismo se valora actualmente entre 800 y 1.100 millones de dólares anuales y se proyecta que crecerá rápidamente hasta superar los 2.000 millones de dólares a mediados de la década de 2030. Aunque las negociaciones de precios y reembolsos con las autoridades sanitarias nacionales determinarán la velocidad de generación de ingresos reales, la obtición de cuota de mercado inicial es muy favorable debido a la sólida evidencia clínica y su estatus de medicamento huérfano. Este logro representa un caso de éxito continuo en la comercialización de tecnología de plataforma, lo que formaliza la transformación de la empresa desde la etapa de investigación y desarrollo hacia una biofarmacéutica comercial.
Ascendis Pharma ha entrado con éxito en la fase comercial tras obtener la aprobación europea de Yorbypath, basada en los resultados del ensayo clínico PaTHway de fase 3 para el pivoteo, que demostró una tasa de cumplimiento del objetivo primario del 79% (frente al 5% del grupo placebo; p<0,0001). Con la interrupción total del suministro de Natpara de Takeda, el único tratamiento hormonal existente hasta ahora, debido a defectos de fabricación, Orpathys se beneficia de manera exclusiva como el único tratamiento hormonal alternativo en el mercado global de hipoparatiroidismo, valorado entre 800 millones y 1.100 millones de dólares. A corto plazo, se prevé que la tasa de penetración del sistema de ventas directas en Europa, iniciado en Alemania en enero de 2024, y los resultados de las negociaciones de cobertura de seguros en cada país actúen como los principales impulsores de los resultados del primer trimestre. A largo plazo, se ha consolidado la posibilidad de que se convierta en un bloquebuster con ventas máximas anuales superiores a mil millones de dólares, impulsado por la aprobación de la FDA estadounidense obtenida en agosto de 2024 y en el contexto de un mercado que se expandirá a más de 2.000 millones de dólares hacia mediados de la década de 2030.
Fuente: EMA (ema)