Strand Therapeutics pide una reforma regulatoria para acelerar los ensayos clínicos de ARNm STX-001
Costos elevados y obstáculos regulatorios en los ensayos clínicos iniciales en EE. UU.
Cuando Strand Therapeutics se independizó de MIT en 2017, el costo proyectado para obtener una solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND) era de $9 millones, con costos por paciente que oscilaban entre $50,000 y $100,000. Sin embargo, a medida que la empresa se acercaba al ensayo de Fase 1/2 para su primer candidato de ARNm autorreplicante, STX-001, a finales de 2023, el costo por paciente había aumentado a $400,000, y el costo total antes del inicio del ensayo superó los $20 millones. Este incremento se debió al requisito de la FDA de estándares estrictos de Química, Fabricación y Controles (CMC) y de Buenas Prácticas de Fabricación (GMP) para candidatos de Fase 1, reflejando los requisitos de la etapa comercial. Esta pesada carga financiera está asfixiando las inversiones de capital de riesgo (VC) en etapas tempranas y creando un cuello de botella que impide que las empresas emergentes innovadoras alcancen la etapa clínica.
La carrera de velocidad entre China y Australia y la competencia en el mercado global
Mientras que EE. UU. se ve afectado por procesos regulatorios complejos, China y Australia están acelerando sus ensayos de Fase 1 al otorgar autonomía a los Comités de Revisión Institucional (IRBs) locales. China, en particular, está utilizando activamente su sistema de Ensayos Iniciados por el Investigador (IIT) para obtener datos de Primera vez en humanos de manera más rápida y rentable que en EE. UU. Este diferencial de velocidad regulatoria es un factor crítico que podría erosionar la posición de liderazgo de EE. UU. en el mercado global de tumores sólidos avanzados, el cual se proyecta que alcanzará los $200 mil millones para 2026. En última instancia, incluso si una empresa estadounidense asegura una patente primero, podría estar en desventaja en las negociaciones de transferencia de tecnología con compañías farmacéuticas globales si se queda atrás en la validación de datos clínicos.
Paradoja regulatoria que dificulta el acceso de los pacientes
STX-001, desarrollado por Strand Therapeutics, es una terapia contra el cáncer innovadora y programable que expresa directamente interleucina-12 (IL-12), una citocina inmunomoduladora, en el microambiente tumoral. Sin embargo, las regulaciones actuales de la FDA están dificultando paradójicamente la participación en ensayos clínicos de pacientes con tumores sólidos avanzados que enfrentan situaciones de riesgo vital. A pesar de que el objetivo principal de los ensayos de Fase 1 es la evaluación de la seguridad, los requisitos preliminares excesivos están añadiendo retrasos innecesarios en la administración de nuevos fármacos a los pacientes. Este retraso regulatorio no solo limita el acceso a terapias innovadoras, sino que también crea una crisis humanitaria paradójica, donde los pacientes en los EE. UU. reciben beneficios clínicos más tarde que los pacientes en otros países.
Asociación Público-Privada para la Bioseguridad de EE. UU.
El Dr. Jake Becraft, en su testimonio ante el Comité Selecto de la Cámara de Representantes sobre China, abogó firmemente por una reforma integral del sistema regulatorio de EE. UU., yendo más allá de la simple agilización de los ensayos clínicos para reconstruir la infraestructura de fabricación de la nación. Propuso fortalecer la base de fabricación nacional para productos biológicos avanzados en etapas tempranas e implementar una vía de IND expedita para reducir significativamente el tiempo requerido para la aprobación de IND. Esta reforma es una tarea crítica que requiere un esfuerzo conjunto entre el gobierno y la industria para prevenir la fuga de tecnología y establecer la bioseguridad de EE. UU. No actuar con prontitud podría provocar un éxodo significativo de la infraestructura de investigación y el talento de EE. UU. hacia la región de Asia-Pacífico (APAC), socavando la competitividad a largo plazo del país.
La principal línea de desarrollo de Strand Therapeutics, STX-001 (plataforma de IL-12 basada en ARNm), recibió la aprobación IND de la FDA de los EE. UU. en diciembre de 2023 y actualmente está realizando un ensayo de Fase 1/2 en pacientes con tumores sólidos avanzados en combinación con pembrolizumab (Keytruda). Esto se dirige al mercado mundial de tumores sólidos avanzados, que se estima en aproximadamente $200 mil millones para 2026, y representa una plataforma de próxima generación para pacientes que son resistentes a la monoterapia existente con inhibidores de puntos de control inmunitario. Desde la perspectiva de un inversor, el rápido aumento de los costes de entrada en la Fase 1, de $9 millones a más de $20 millones, ha acelerado la tasa de consumo de efectivo, aumentando el riesgo de disminución de la valoración. Desde la perspectiva de investigadores y profesionales de la industria, los retrasos en la reforma regulatoria de IND acelerada podrían provocar una pérdida de recursos humanos e infraestructura clínica hacia países de la región de Asia-Pacífico (APAC) con entornos regulatorios más flexibles. Por lo tanto, la reforma regulatoria FDA IND del gobierno de los EE. UU. será un punto de inflexión crítico para establecer la bioseguridad de los EE. UU. y asegurar el liderazgo mundial en el mercado de la terapia de ARNm.