유럽 최초의 장애 진행 표적 치료제 승인

유럽 의약품청(EMA)이 사노피(Sanofi)의 브루톤 티로신 키나아제(BTK) 억제제인 세니프키(Cenrifki, 성분명 톨레브루티닙)를 비재발성 2차 진행성 다발성 경화증(nrSPMS) 치료제로 최종 승인했어요. 그동안 마땅한 허가 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 매우 높았던 nrSPMS 분야에서 최초로 장애 진행을 늦추는 질병 수정 치료제(DMT)가 공식 허가를 획득한 것이라 그 의의가 큽니다. 이는 다발성 경화증 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하는 동시에 사노피가 신경계 질환 포트폴리오를 대폭 강화하는 계기가 되었어요. 유럽 전역의 의료 현장에서는 이번 승인을 크게 환영하는 분위기이며 실제 처방으로 이어지기까지 속도를 낼 것으로 예상해요.

3상 HERCULES 임상의 과학적 성과와 간독성 우려

이번 유럽 위원회의 승인은 nrSPMS 환자들을 대상으로 진행된 글로벌 임상 3상 허큘리스(HERCULES) 시험의 긍정적인 데이터가 기반이 되었어요. 톨레브루티닙은 위약 대비 6개월 확정 장애 진행(CDP) 위험을 31% 감소시켰으며, 장애 상태가 유의미하게 개선된 환자 비율도 위약군 대비 약 두 배에 달하는 성과를 증명했어요. 다만 임상 과정에서 환자의 4% 이상이 정상 수치의 3배가 넘는 간 효소 수치(ALT) 상승을 겪었고 심각한 약물 유발성 간손상(DILI)으로 인한 사망 사례까지 보고되어 안전성 우려가 함께 제기되었어요. 유럽 규제당국은 이 같은 안전성 경고를 고려하여 엄격한 정기 간 기능 모니터링을 조건부로 달아 승인을 결정했어요.

미국 FDA의 승인 거절과 엇갈린 규제 행보

유럽의 승인 소식과 대조적으로 미국 식품의약국(FDA)은 지난해 12월 톨레브루티닙에 대해 승인 거절을 뜻하는 완결응답서신(CRL)을 발행하며 상반된 행보를 보였어요. 미국 FDA는 심각한 간독성 위험이 주는 위해성이 환자가 얻을 수 있는 유효성 혜택을 상회한다고 판단하여 더 보수적인 입장을 고수했어요. 이로 인해 사노피는 최대 의약품 시장인 미국에서의 조기 출시 기회를 잃게 되었으며 글로벌 상업화 전략을 전면 수정해야 하는 난관에 부딪혔어요. 단일 파이프라인에 대해 양대 규제기관의 시각이 완전히 엇갈리면서 바이오 업계에서는 간독성 부작용을 관리하는 각 지역 규제기관의 철학 차이에 주목하고 있어요.

유럽 내 약가 협상과 시장 진입의 과제

공식 승인 이후 사노피가 직면한 가장 직접적인 과제는 유럽 각국 보건당국과의 약가 협상 및 보험 급여 등재를 신속하게 마치는 일이에요. 유럽 국가들은 약물 경제성 평가를 철저하게 수행하기 때문에 안전성 모니터링 비용을 포함한 약물 투여의 비용 대비 효과를 꼼꼼하게 따질 것으로 보여요. 특히 간독성 관리를 위해 정기적인 혈액 검사가 의무화됨에 따라 의료 현장에서 처방을 기피하거나 급여 삭감의 원인이 될 가능성도 존재해요. 사노피는 현지 의료기관과의 긴밀한 협력을 통해 안전성 관리 체계를 선제적으로 구축함으로써 약물 접근성을 극대화해야 하는 시점에 와 있어요.