FDA가 첫 광범위 RAS 표적치료제를 승인했어요

미국 식품의약국(FDA)은 2026년 8월 26일 Revolution Medicines (RVMD)의 라손크(Rasonque, 다락손라십)를 승인했어요. 이 1일 1회 경구약은 활성형 RAS GTPase를 겨냥하는 비공유결합 RAS(ON) 다중선택적 삼중복합체 억제제로, 변이형과 야생형 RAS의 하위 신호 전달을 차단해요. 적응증은 이전 전신요법을 1회 이상 받은 전이성 췌장선암 성인과 다제 전신요법을 받을 수 없는 성인이며, 동반진단 없이 처방할 수 있어 상용화 장벽도 낮아요. 승인과 동시에 미국 판매가 시작되면서 회사는 임상단계 바이오텍에서 상업화 단계 항암기업으로 전환했어요.

임상 3상이 생존·종양반응·삶의 질을 함께 입증했어요

승인 근거인 RASolute 302 임상 3상(NCT06625320)은 환자 500명을 라손크 300mg 1일 1회와 의사 선택 세포독성 화학요법에 1대1 배정했어요. 전체 환자군의 전체생존기간 중앙값은 13.2개월 대 6.7개월로 사망위험이 60% 감소했고, 위험비는 0.40, 95% 신뢰구간은 0.30~0.53, p값은 0.0001 미만이었어요. 무진행생존기간은 7.2개월 대 3.6개월, 위험비 0.49였으며 객관적반응률도 30% 대 11%로 개선됐어요. 삶의 질 악화까지의 기간도 5.7개월 대 2.6개월로 연장돼 정맥 화학요법을 대체할 임상적 근거가 효능 수치를 넘어 환자 경험에서도 확보됐어요.

안전성과 규제 속도가 초기 시장 침투를 뒷받침해요

주요 이상반응은 발진, 설사, 구내염, 오심과 피로였고 피부독성은 86%, 3등급은 10%였어요. 중대한 이상반응은 30%였지만 영구 중단률은 2.9%로, 투여 지속성은 전이성 췌장암 치료 환경에서 경쟁력 있는 수준을 보였어요. FDA는 혁신치료제·희귀의약품·우선심사 지정을 적용하고 실시간 종양학 심사와 Project Orbis를 활용해 목표일보다 약 6.5개월 앞서 승인했으며, 별도 자문위원회(AdComm) 표결 없이 허가를 완료했어요. EMA는 단계적 심사를 진행하고 PMDA는 이번 공동심사의 공식 참관기관으로 참여했지만, 현재 판매 승인은 미국에 한정돼요.

표준 화학요법과 후속 RAS 파이프라인의 기준점이 바뀌었어요

기존 치료축은 1차 FOLFIRINOX 또는 젬시타빈·아브락산(나브-파클리탁셀), 이후 오니바이드(리포솜 이리노테칸)·5-FU·류코보린 같은 세포독성 조합이었어요. 경쟁 파이프라인인 Bristol Myers Squibb (BMY)의 KRAS G12D 억제제 MRTX1133은 임상 1/2상 개발이 종료됐고, Revolution Medicines의 G12D 선택적 졸돈라십은 임상 1/1b상으로 라손크보다 개발 단계가 뒤에 있어요. 미국에서 연간 약 5만5000명의 췌장선암 환자가 발생하고 약 80%가 진행성 단계에서 진단되는 가운데, 외부 분석의 라손크 글로벌 최대 연매출 전망은 약 USD 5.0B~7.6B예요. 회사는 1차 전이성 질환의 RASolute 303 임상 3상과 수술 후 보조요법 개발을 통해 승인 환자군을 앞선 치료선으로 확장하고 있어요.