액티빈 A 차단 항체가 성인 FOP 치료에 진입했어요

미국 식품의약국(FDA)은 2026년 8월 19일 리제네론 파마슈티컬스(Regeneron Pharmaceuticals, REGN)의 파사트루(Pasatru, 가레토스맙-grts)를 성인 진행성 골화성 섬유이형성증(FOP) 치료제로 승인했어요. 파사트루는 이소성 골화(HO)를 유발하는 액티빈 A(Activin A)를 중화하는 완전 인간 단클론항체로, 월 1회 10 mg/kg 정맥주사하며 내약성이 낮으면 3 mg/kg으로 감량해요. 전 세계 진단 환자가 약 900명인 초희귀 질환이지만 근육·인대가 뼈로 대체돼 이동성과 호흡 기능이 비가역적으로 악화되는 만큼, 병변 형성 자체를 억제하는 기전은 임상적 가치가 커요.

OPTIMA 3상이 허가 근거를 제공했어요

63명의 성인을 대상으로 한 무작위·이중맹검·위약대조 OPTIMA 3상에서 56주 신규 HO 병변은 위약군 19개 대비 3 mg/kg군 1개, 10 mg/kg군 2개로 각각 94%와 90% 감소했고 p값은 0.0274와 0.0260이었어요. 의사 평가 플레어업은 승인 권장용량인 10 mg/kg에서 위약군 66건 대비 9건으로 88% 줄었지만, 3 mg/kg에서는 53건으로 15% 감소에 그쳤고 환자 보고 플레어업 차이는 유의하지 않았어요. 따라서 영상 기반 병변 억제는 강력하지만 실제 기능·삶의 질 개선과 장기 안전성은 출시 후 데이터가 상업적 지속성을 좌우해요.

입센 소호노스와 투여 방식·근거 수준이 갈려요

기존 표준치료는 입센(Ipsen, IPN)의 경구용 소호노스(Sohonos, 팔로바로텐)로, 레티노산 수용체 감마(RARγ) 작용제이며 FDA가 2023년 8월 16일 여성 8세 이상·남성 10세 이상 FOP 환자에게 승인했어요. 당시 FDA 자문위원회는 유효성에 10대 4, 편익·위험에 11대 3으로 찬성했지만, EMA는 사전 지정 평가변수 미충족과 성장판 조기 폐쇄 위험 등을 들어 2023년 7월 17일 허가를 거절했어요. 파사트루는 성인에 한정되지만 위약대조 3상과 높은 병변 억제율을 앞세운 반면, 월 1회 정맥주사 부담과 농양·여드름·다모증·구강궤양 등 이상반응 관리가 경쟁 변수가 돼요.

초고가 희귀질환 시장에서 접근성이 매출을 결정해요

파사트루의 연간 비용은 체중에 따라 약 USD 693,000에서 USD 2.1 million이며 평균 약 USD 1.4 million으로 책정돼, 진단 환자 수보다 보험 보장과 주입 인프라 확보가 실질 시장 규모를 결정해요. 소호노스의 2026년 상반기 매출은 약 EUR 21 million에 머물렀고, 입센은 낮아진 환자 채택률과 예상 매출을 반영해 2024년 관련 무형자산에 EUR 279 million 손상차손을 인식했어요. 파사트루는 즉각적인 대형 매출원보다는 아일리아(Eylea, 애플리버셉)의 바이오시밀러 압력에 노출된 리제네론에 희귀질환 플랫폼의 규제·상업화 검증 자산으로 의미가 있으며, EMA 심사와 2026년 개시 예정인 소아 OPTIMA-2 3상이 중장기 확장 경로예요.