최초의 표적 경구 치료제

미국 식품의약국(FDA)은 2026년 8월 27일 프리오반트 테라퓨틱스(Priovant Therapeutics)의 리스라야(Lisraya, 브레포시티닙)를 성인 피부근염 치료제로 승인했어요. 30mg 1일 1회 정제인 리스라야는 티로신키나제2·야누스키나제1(TYK2/JAK1)을 함께 억제해 제1·2형 인터페론과 인터루킨(IL)-6·12·23 신호를 차단해요. FDA가 승인한 최초의 경구제이자 최초의 표적 치료제로, 승인 즉시 미국 공급이 시작됐어요. 희귀의약품 지정과 우선심사를 거친 이번 결정은 스테로이드와 비특이적 면역억제제 중심이던 치료 경로를 바꾸는 규제 이정표예요.

3상에서 질환 개선과 스테로이드 감량 입증

승인 근거인 3상 VALOR 연구(NCT05437263)는 성인 241명을 브레포시티닙 30mg, 15mg, 위약군에 1대1대1로 배정해 52주간 평가했어요. 승인 용량인 30mg군은 52주 총개선점수(TIS)가 위약보다 평균 15.3점 높았고 통계적 유의성은 p<0.001이었으며, 9개 핵심 이차평가변수도 모두 충족했어요. 중등도 이상 TIS 개선과 최소 용량 또는 무스테로이드 상태를 함께 달성한 비율은 55% 대 30%였고, 기저 스테로이드 7.5mg 이상 환자 중 완전 중단 비율은 45% 대 29%였어요. 반면 중대한 감염과 계열 위험을 반영해 중대한 감염·사망·악성종양·주요 심혈관 사건·혈전증에 대한 박스경고가 적용돼요.

옥타감과 후기 파이프라인에 경쟁 압력

기존 FDA 승인 치료제는 옥타파마(Octapharma AG)의 옥타감 10%(Octagam 10%, 정맥주사용 사람면역글로불린G)로, 2021년 7월 성인 피부근염 적응증을 획득했어요. 실제 진료에서는 코르티코스테로이드와 메토트렉세이트·아자티오프린·마이코페놀레이트 같은 면역억제제가 표준적으로 사용돼 왔지만 장기 독성과 비표적 면역억제가 부담이었어요. 리스라야는 경구 편의성과 스테로이드 감량 데이터를 앞세워 정맥주사 중심 시장을 공략하지만, 화이자(Pfizer, PFE)의 항인터페론베타 항체 다주키바트와 아스트라제네카(AstraZeneca, AZN)의 항인터페론수용체 항체 아니프롤루맙이 3상 경쟁자로 뒤따르고 있어요. 따라서 초기 침투 속도는 보험 등재와 박스경고 대상 환자 선별 능력에 좌우돼요.

로이반트의 첫 상업화 자산 가치 현실화

프리오반트는 2021년 로이반트 사이언스(Roivant Sciences, ROIV)와 화이자가 설립했으며, 로이반트가 74%, 화이자가 25% 지분을 보유해요. 프리오반트는 미국·일본 상업화 권리를, 화이자는 나머지 지역 권리를 갖고 있으며 최초 계약에는 재고 인수분을 포함한 USD 10 million 지급이 포함됐어요. 미국·일본 연간 순매출이 수억 달러 중반을 넘으면 프리오반트가 화이자에 수천만 달러 중반의 판매 마일스톤과 10%대 초반 미만의 단계별 로열티를 지급해요. 글로벌 피부근염 시장은 2026년 USD 637.7 million에서 2033년 USD 931.6 million으로 성장할 전망이어서, 이번 승인은 로이반트의 임상 자산을 실제 매출원으로 전환하는 핵심 사건이에요.