EMA 승인 배경 및 임상적 의의

유럽의약품청(EMA)이 로슈(Roche)의 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 경구용 치료제 에브리즈디(Evrysdi, 성분명 리시드플램)를 공식 승인했어요. 이번 승인은 생후 2개월에서 7개월 사이의 영아형 SMA 환자를 대상으로 한 FIREFISH 임상시험과 2세에서 25세의 진행형 환자를 대상으로 한 SUNFISH 임상시험 결과를 바탕으로 이루어졌어요. 에브리즈디는 생존운동뉴런2(SMN2) 유전자의 스플라이싱(Splicing)을 조절하는 기전으로 작용하여 기능성 SMN 단백질 생산을 늘려줘요. 매일 집에서 자가 복용할 수 있는 액상 경구제라는 점에서 환자들의 치료 편의성을 극적으로 개선했다는 평가를 받고 있어요.

독점적 시장 내 3강 구도 형성

이번 유럽 승인은 기존 SMA 치료제 시장의 경쟁 지형을 완전히 흔들어 놓을 것으로 보여요. 그동안 시장을 양분해 온 바이오젠(Biogen)의 스핀라자(Spinraza)는 척수강 내 주사제이고, 노바티스(Novartis)의 졸겐스마(Zolgensma)는 초고가 정맥 주사형 유전자 치료제예요. 척수 변형이 있어 척수강 내 주사가 어렵거나 병원 방문이 부담스러운 환자들에게 에브리즈디는 훌륭한 대안이 될 수 있어요. 따라서 편의성과 접근성을 무기로 유럽 내에서 점유율을 빠르게 확대하며 경쟁 제품들을 압박할 예정이에요.

재무적 성과 및 라이선스 구조

재무적인 관점에서도 이번 승인은 큰 이정표가 되었어요. 로슈와 라이선스 계약을 맺은 PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)는 이번 유럽 내 첫 상업적 판매로 2,000만 달러(약 270억 원) 규모의 마일스톤(Milestone)을 수령하게 되었어요. 에브리즈디의 글로벌 연간 매출은 2025년 기준 약 17억 6,000만 스위스 프랑(약 20억 달러)에 달하며 블록버스터 반열에 올라섰어요. 로슈가 지불하는 8%에서 16% 사이의 단계별 로열티는 로열티 파마(Royalty Pharma)가 전액 인수하여 자본 효율성을 극대화했어요.

SMA 치료제 시장의 지속 성장 전망

앞으로 유럽 시장 내 신생아 선별검사(Newborn Screening)가 확대되면서 조기 진단 환자 수도 더욱 늘어날 전망이에요. 증상이 나타나기 전 조기에 치료를 시작할수록 운동 신경 세포 보존율이 높아지기 때문에 경구제의 접근성이 더 빛을 발하게 돼요. 글로벌 SMA 치료제 시장은 연평균 10% 이상의 고성장을 거듭하여 2025~2026년 기준 50억에서 60억 달러 규모에 이를 것으로 예상돼요. 에브리즈디의 적응증이 영아 미만 및 성인 전 연령층으로 계속 확장됨에 따라 로슈의 바이오파마 부문 핵심 캐시카우로 자리매김할 것으로 보여요.