프리드리히 운동실조증 포트폴리오 다각화 추진

나스닥 상장 유전자 치료제 개발사 렉세오 테라퓨틱스(Lexeo Therapeutics, LXEO)가 맨틀 테라퓨틱스(Mantle Therapeutics) 인수를 전격 발표했어요. 선급금(upfront) 830만 달러(현금 530만 달러 및 보통주 300만 달러)에 향후 임상 및 규제 마일스톤(milestone) 최대 1,300만 달러를 더해 총 거래 가치는 최대 2,130만 달러에 달해요. 프리드리히 운동실조증(Friedreich's Ataxia, FA)은 프라탁신(frataxin, FXN) 단백질 결핍으로 신경 퇴행과 치명적 심근병증을 유발하는 희귀 유전 질환으로, 렉세오는 이번 인수를 통해 단일 자산 리스크를 분산하고 파이프라인을 대폭 보강했어요.

임상 단계 경구용 복합제 LX3010과 전임상 자산 3종 확보

이번 거래를 통해 편입된 핵심 자산은 임상 단계의 경구용 복합 치료제 LX3010(구 MTL-104)이에요. 초기 임상 11명 환자 데이터에서 수정 운동실조 평가 척도(mFARS) 점수가 기준점 대비 6점 개선되는 고무적인 효능을 입증했어요. 여기에 미토콘드리아 내 철분 균형 및 에너지 생성을 조절하는 프라탁신 단백질 타깃 전임상 파이프라인 3종(LX3030, LX3050, LX3070)까지 추가 확보했어요. 렉세오는 2028년까지 확보된 현금 유동성을 바탕으로 프로그램 우선순위를 설정한 뒤, 2027년 차세대 후보물질의 임상시험계획(IND)을 제출할 계획이에요.

중추신경계(CNS) 투약 혁신을 위한 3대 전략적 협력 체결

렉세오는 자산 인수와 더불어 유전자 치료제의 중추신경계 순차 투약을 지원할 세 건의 전략적 파트너십을 동시에 구축했어요. 와일 코넬 의과대학(Weill Cornell Medicine)과는 소뇌수조 내(intracisternal) 직접 투여 경로를 공동 연구하기로 합의했어요. 비베 테라퓨틱스(Vivet Therapeutics)와는 AAV 중화항체 극복용 IgG 분해 효소(VTX-PID) 독점 라이선스 옵션을, 아페르투라(Apertura Gene Therapy)와는 혈뇌장벽(BBB)을 통과하는 신규 캡시드 라이선스 옵션을 체결하여 AAV 반복 투여와 뇌 전달 효율을 획기적으로 개선하는 기술적 토대를 마련했어요.

리드 파이프라인 LX2006 피보탈 임상 가속화와 시너지

새로운 자산 편입에도 렉세오의 최우선 순위는 여전히 AAVrh.10 기반 심근증 유전자 치료제 LX2006(Phase 2/3)이에요. 미국 FDA로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy)와 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 획득한 LX2006은 현재 중추적(Pivotal) 임상이 진행 중이며, 2027년 하반기 톱라인(topline) 데이터 발표가 예정되어 있어요. 심장 표적 LX2006에 맨틀의 신경계 표적 경구 치료제 및 신규 CNS 전달 플랫폼이 결합되면서, 전신성 질환인 FA 영역에서 독점적 리더십을 구축할 수 있는 전기를 마련했어요.