라투스 바이오, AAV 유전자 치료제 LTS-201·LTS-101 개발 위해 9,700만 달러 확보

시리즈 A 투자 유치와 재무적 구조
라투스 바이오(Latus Bio, Inc.)가 총 9,700만 달러(USD) 규모의 시리즈 A(Series A) 투자 유치를 마무리했어요. 이번 투자는 2024년 초기 5,400만 달러에 8VC 주도 및 한국산업은행(KDB) 등이 참여한 4,300만 달러의 증액(Extension) 투자가 합쳐진 재무 성과예요. 바이오벤처 투심이 위축된 시장 환경에서도 대규모 자금을 확보한 것은 독창적인 아데노부속바이러스(AAV) 캡시드(Capsid) 플랫폼 기술력의 가치를 인정받았기 때문이에요.
저용량 타겟팅 기술을 통한 안전성과 효율성 확보
라투스 바이오는 기존 유전자 치료제들의 한계였던 고용량 투여 부작용을 극복하기 위해 저용량 전달 플랫폼을 핵심 무기로 내세우고 있어요. 이들의 독자적인 엔지니어링 캡시드인 AAV-DB-3 및 AAV-Ep+ 기술은 표적 뇌 조직에만 정밀하게 치료 유전자를 전달하도록 설계됐어요. 이는 고용량 투여 시 발생하는 간 독성과 전신 면역 반응 등의 부작용을 획기적으로 줄이며, 동시에 생산 비용을 낮춰 향후 상업화 단계에서 높은 약가 경쟁력을 제공해요.
LTS-201과 MSH3 억제를 통한 헌팅턴병 치료법 제시
주력 파이프라인인 LTS-201은 헌팅턴병(Huntington's Disease) 환자를 위한 혁신적인 유전자 치료제 후보물질이에요. 기존 경쟁사들이 헌팅틴(Huntingtin, HTT) 단백질 발현을 직접 억제하는 것과 달리, LTS-201은 CAG 반복 서열의 확장을 유도하는 DNA 복구 효소인 MSH3을 표적해 억제하는 독창적인 메커니즘을 보여줘요. 회사 측은 2026년 3분기 내에 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험계획(IND)을 신청할 예정이며, 이는 질병의 근본적 원인을 제어하는 새로운 치료 대안이 될 예정이에요.
LTS-101의 임상 진입과 초희귀 질환 시장 전략
또 다른 주요 자산인 LTS-101은 초희귀 신경질환인 CLN2형 배텐병(Batten Disease) 치료를 목표로 하는 유전자 치료제 후보물질이에요. 이 치료제는 FDA 패스트트랙(Fast Track)과 오펀드럭(Orphan Drug) 지정을 확보했고, IND 승인을 마쳐 2026년 3분기 중 연구자 임상시험(IIT)에 진입해요. 기존 표준치료인 바이오마린(BioMarin)의 고가 효소대체요법 브리뉴라(Brineura)와 비교해 단 1회 투여로 결핍된 TPP1 효소를 뇌 전역에 지속 공급할 수 있어 환자 편의성을 극대화할 전망이에요.
플랫폼 다각화와 중장기 파트너십 전망
라투스 바이오는 이번에 확보한 자금을 바탕으로 초기 파이프라인의 안전성 및 효능 데이터를 신속하게 도출해 플랫폼 범용성을 입증할 계획이에요. 이들의 저용량 CNS 전달 기술이 인간 임상에서 효능을 입증한다면, 알츠하이머병(Alzheimer's Disease) 등 환자층이 넓은 뇌질환 적응증으로의 확장이 수월해져요. 결과적으로 글로벌 제약사들과의 대규모 라이선스 아웃(License-out) 계약 체결을 위한 유리한 고지를 선점할 수 있는 성장 동력을 확보했다고 분석돼요.
라투스 바이오는 신규 자금 9,700만 달러를 기반으로 2026년 3분기에 헌팅턴병 치료 후보물질 LTS-201의 임상시험계획(IND) 제출과 CLN2 치료 후보물질 LTS-101의 임상 1상 단계 진입을 계획하고 있습니다. 이는 2035년까지 약 65억 달러 규모로 성장이 예상되는 헌팅턴병 치료 시장에서 유니큐어(uniQure)의 AMT-130이나 로슈(Roche)의 토미네르센 같은 기존 경쟁 약물들의 직접적인 유전자 억제 방식과 차별화된 MSH3 표적 기전을 입증하는 계기가 될 것입니다. 단기적으로는 저용량 CNS 전달을 위한 신규 AAV 캡시드 플랫폼의 임상적 안전성을 확보하고, 중장기적으로는 고가 효소대체요법인 브리뉴라(Brineura)가 독점 중인 CLN2 시장에서 1회성 유전자 치료제로서의 상업적 생존력을 입증할 기회입니다. 결과적으로 투자자와 업계 종사자들은 저용량 플랫폼 기술을 활용한 뇌질환 표적 다각화 및 글로벌 라이선스 아웃 모델의 조기 실현 가능성을 평가하는 척도로 이들의 임상 데이터를 주목하게 될 것입니다.
출처: BioPharma Dive (rss)
https://www.biopharmadive.com/news/latus-huntington-gene-therapy-cln2-biotech-startup/819174/