마이코조, 비폐쇄성 비대성심근병증까지 확장

사이토키네틱스(CYTK)의 마이코조(Myqorzo, aficamten)는 심장 미오신(cardiac myosin)을 억제하는 경구 치료제로, 2025년 12월 19일 FDA에서 증상성 폐쇄성 비대성심근병증(oHCM) 치료제로 승인됐어요. 이번 ACACIA-HCM 3상에서는 비폐쇄성 HCM 환자 517명을 대상으로 36주차 KCCQ-CSS가 11.4점 개선돼 위약의 8.4점보다 3.0점 높았고, 최대산소섭취량(pVO2) 차이는 0.67mL/kg/min이었어요. 두 공동 일차평가변수의 p값은 각각 0.021과 0.003으로 사전 기준을 충족해, 직접적인 질환 표적 치료가 부족했던 비폐쇄성 HCM 시장 진입 근거를 만들었어요.

효능보다 부각된 심부전 안전성

마이코조군에서는 좌심실박출률(LVEF) 50% 미만이 10.5%로 위약군 0.8%보다 높았고, LVEF 저하와 연관되지 않은 중대한 심부전도 10명 대 3명으로 집계됐어요. 반면 사망은 마이코조군 0명, 위약군 3명이었고 심부전 사건은 주로 용량 적정기인 12주 이전에 발생해 이뇨제 치료에 반응했어요. FDA가 기존 oHCM 허가에 박스경고, 심초음파 모니터링, 위해성평가완화전략(REMS)을 적용한 만큼 2026년 4분기 예정된 비폐쇄성 HCM 추가허가 신청에서도 안전성 관리가 핵심 심사 쟁점이에요. 경쟁 약물인 브리스톨 마이어스 스퀴브(BMY)의 캠지오스(Camzyos, mavacamten)도 심장 미오신 억제제지만 FDA 허가는 2022년 4월 28일 oHCM에 한정돼 있어요.

리뎀플로, 중증 고중성지방혈증에서 선두 경쟁

애로우헤드 파마슈티컬스(ARWR)의 리뎀플로(Redemplo, plozasiran)는 간의 아포지단백 C-III(APOC3)를 억제하는 siRNA 치료제로, 가족성 킬로미크론혈증증후군(FCS)에는 이미 미국·유럽 등에서 시판 중이에요. 중증 고중성지방혈증(sHTG) 환자 757명을 포함한 SHASTA-3·4 3상에서 12개월 중성지방이 각각 79%와 81% 감소했고, 통합 분석상 급성 췌장염 발생률은 위약 대비 78% 낮았어요. 회사는 2026년 말 FDA 추가 신약허가신청을 제출할 예정이며, 분석가가 제시한 2035년 시장 규모는 USD 60억, 예상 점유율은 60%예요. 직접 경쟁약은 APOC3 표적 안티센스 올리고뉴클레오타이드인 아이오니스 파마슈티컬스(IONS)의 트린골자(Tryngolza, olezarsen)로, FDA가 2026년 6월 24일 sHTG와 급성 췌장염 위험 감소 적응증을 승인했어요.

와이누아 실패가 ATTR-CM 치료 순서를 흔들어

아스트라제네카(AZN)와 아이오니스의 와이누아(Wainua, eplontersen)는 TTR 단백질 생성을 억제하는 GalNAc 결합 안티센스 치료제로, 2023년 12월 21일 FDA에서 유전성 ATTR 다발신경병증 치료제로 승인됐지만 ATTR 심근병증에서는 실패했어요. CARDIO-TTRansform 3상 1,432명에서 140주 심혈관 사망·반복 심혈관 사건의 발생률비는 0.89, 95% 신뢰구간 0.73~1.09, p값 0.277로 유의하지 않았고 기저 TTR 안정화제 사용자는 추가 이득을 보이지 않았어요. 이 결과는 알나이람 파마슈티컬스(ALNY)의 RNAi 치료제 암부트라(Amvuttra, vutrisiran)와 후기 임상 후보 nucresiran의 계열 효과를 다시 검증하게 만드는 동시에, 화이자(PFE)의 빈다맥스(Vyndamax, tafamidis)와 브리지바이오 파마(BBIO)의 어트루비(Attruby, acoramidis) 같은 TTR 안정화제의 치료 순서를 강화했어요.