FDA, 실시간 임상시험 도입으로 신약 승인 가속화

미국 식품의약국(FDA)은 신약 개발 속도를 높이기 위해 데이터를 실시간 심사하는 실시간 임상시험(RTCT, Real-Time Clinical Trials) 파일럿 프로그램을 발표했어요. 아스트라제네카(AstraZeneca, AZN)와 암젠(Amgen, AMGN)이 항암제 분야의 개념증명(PoC, Proof of Concept) 임상에 참여했어요. 아스트라제네카는 외투세포림프종(MCL) 대상 칼퀀스(Calquence, 성분명 acalabrutinib) 병용 요법의 Phase 2 임상을, 암젠은 소세포폐암(SCLC) 치료제 임델트라(Imdelltra, 성분명 tarlatamab)의 Phase 1b 임상 데이터를 규제당국과 실시간 공유해요. 규제당국이 임상종결점(endpoints)과 안전성 신호(safety signals)를 즉각 모니터링하여 신약 승인을 앞당길 수 있는 전기가 마련되었어요.

일라이 릴리, AI 유전자 편집을 위한 조 단위 빅딜 단행

일라이 릴리(Eli Lilly, LLY)는 AI 기반 스타트업 프로플루언트(Profluent)와 최대 22억 5,000만 달러 규모의 유전자 편집 치료제 개발 파트너십을 체결했어요. 프로플루언트는 AI 모델로 유전체의 특정 표적 부위에 긴 DNA 서열을 삽입하는 맞춤형 재조합효소(recombinase)를 설계하게 되지요. 일라이 릴리는 독점적 상업화 라이선스를 획득하고, 차세대 유전자 편집 기술 포트폴리오를 대폭 확장하게 되었어요. 선급금(upfront) 규모는 비공개이나, 이번 협력은 유전자 편집 시장의 주도권을 확보하기 위해 거대 제약사들이 AI 파트너십에 적극 투자하는 트렌드를 반영하고 있어요.

화이자, 다발성 골수종 치료제 엘렉스피오의 Phase 3 임상 성공

화이자(Pfizer, PFE)는 자사의 다발성 골수종(multiple myeloma) 치료제인 엘렉스피오(Elrexfio, 성분명 elranatamab)가 Phase 3 임상시험에서 긍정적인 결과를 얻었다고 발표했어요. 이중특이항체(bispecific antibody)인 엘렉스피오는 기존 다잘렉스(Darzalex) 및 포말리스트(Pomalyst) 병용요법 대비 환자의 무진행생존기간(mPFS)을 유의미하게 지연시켜 1차 평가지표를 충족했지요. 기존 4차 치료 이후에만 처방되던 엘렉스피오가 조기 치료 단계로 승인 범위를 넓힐 발판을 마련했어요. 이는 약 240억 달러 규모의 다발성 골수종 시장에서 경쟁 약물인 텍베일리(Tecvayli)와의 점유율 경쟁을 강화하는 계기가 될 것으로 보여요.

앱비, pan-KRAS 억제제 확보 위해 케스트렐 인수 옵션 계약

앱비(AbbVie, ABBV)는 cancer-driving KRAS 변이 표적 스타트업 케스트렐 테라퓨틱스(Kestrel Therapeutics)를 최대 14억 5,000만 달러에 인수할 수 있는 exclusive option(독점적 옵션) 계약을 체결했어요. 앱비는 케스트렐이 개발 중인 pan-KRAS 억제제(pan-KRAS inhibitor) KST-6051의 임상 연구 자금을 지원해요. Phase 1 임상에 진입한 KST-6051은 KRAS의 활성(active) 및 비활성(inactive) 구조 모두에 결합하는 차별화된 작용 기전(MoA)을 보여주고 있어요. 이는 기존 G12C 단일 변이 표적 치료제보다 독성이 낮고 넓은 치료 범위를 가져 차세대 고형암 시장의 게임 체인저로 주목받고 있어요.