EU 최초의 PROS 전신 표적치료제

유럽연합 집행위원회는 2026년 7월 15일 노바티스(Novartis, NVS)의 비조이스(Vijoice, 알펠리시브)를 조건부 품목허가했어요. 대상은 전신치료가 필요한 중증 또는 생명위협성 PIK3CA 관련 과성장 증후군(PROS)을 가진 2세 이상 환자이며, 임상 단계는 승인·시판 단계예요. 알펠리시브는 변이 PIK3CA가 만드는 포스파티딜이노시톨 3-키나아제 알파(PI3Kα)를 억제해 비정상 조직 성장을 낮추므로, 반복 수술과 증상 조절에 의존하던 치료 구조를 질환 원인 표적으로 전환해요.

제한된 근거를 보완하는 조건부 허가

승인 근거인 EPIK-P1은 동정적 사용 프로그램 환자 57명의 의무기록을 분석한 후향적 연구이며, 24주 영상평가가 가능했던 32명 중 12명인 37.5%가 표적 병변 부피 20% 이상 감소를 달성했어요. 무작위 대조군 없이 확보한 실사용근거라는 한계 때문에 EMA는 즉시 접근의 편익이 자료 불확실성을 상회한다고 판단해 조건부 허가를 선택했어요. 설사·구내염·고혈당은 미국 허가자료에서 발생률 10% 이상인 주요 이상반응으로 제시돼, 장기간 투여되는 소아 환자에서는 성장·대사 안전성 관리가 상업적 확산의 핵심이에요.

철회 이후 재진입한 규제 전략

노바티스는 첫 EU 신청 과정에서 CHMP가 요구한 자료를 심사 기한 내 해소하지 못해 2023년 10월 30일 신청을 철회했지만, 재신청 후 2026년 5월 21일 CHMP 긍정 의견과 7월 15일 집행위원회 승인을 연속 확보했어요. 미국 FDA는 앞서 2022년 4월 5일 비조이스를 별도 AdComm 표결 없이 가속승인했으며, EU에서는 희귀의약품 지위와 10년 시장독점 인센티브가 적용돼요. 확증 근거를 만드는 EPIK-P4는 48주 핵심기간과 최대 2년 연장기간으로 구성된 모집 중인 임상 2상 단일군 시험이어서, 조건부 허가의 유지와 정규 전환을 좌우할 자료원이에요.

희귀시장 독점과 차세대 경쟁

PROS 유병률은 인구 100만 명당 약 14명으로 환자 수는 작지만, 최초 승인 전신치료제라는 지위와 높은 의료 필요가 집중형 희귀질환 사업모델을 뒷받침해요. 노바티스가 합산 공시한 피크레이(Piqray)·비조이스의 2025년 매출은 USD 382 million으로 전년보다 15% 감소했으며, 이는 주로 유방암용 피크레이의 경쟁 심화가 원인이어서 비조이스의 EU 진입은 동일 성분 포트폴리오의 방어 수단이에요. 기존 관리는 수술·경화요법과 오프라벨 시롤리무스(sirolimus, mTOR 억제제)가 중심이고, 릴레이 테라퓨틱스(Relay Therapeutics, RLAY)의 변이 선택적 PI3Kα 억제제 조베갈리십(zovegalisib, RLY-2608)은 277명 규모 ReInspire 임상 2상에서 추격하고 있어요.