두 CD19 CAR-T 프로그램의 안전성 중단

Novartis (NVS)는 2026년 8월 24일 rap-cel 투여 후 면역효과세포 연관 혈구탐식증후군(IEC-HS) 3건과 이에 따른 사망이 발생하자 자가면역·신경질환 임상 8건의 선별, 무작위배정과 투여를 중단했어요. rap-cel은 상표명이 부여되지 않은 rapcabtagene autoleucel로, 환자 T세포를 이용해 CD19 양성 B세포를 제거하는 자가유래 CAR-T이며 루푸스·루푸스신염 Phase 2를 포함해 중증근무력증, 다발성경화증 등에서 개발 중이었어요. 항암 Phase 1/2 프로그램은 이번 조치의 영향을 받지 않아 독성이 질환별 환자 상태, 전처치 또는 면역세포 확장 양상과 연결되는지 규명하는 작업이 핵심이에요.

BMS도 zola-cel 전 프로그램을 자발적 정지

Bristol Myers Squibb (BMY)는 일시적이고 가역적인 염증성 사건을 안전성 감시에서 포착한 뒤 zola-cel 등록을 자발적으로 멈췄어요. zola-cel은 상표명이 없는 zolacabtagene autoleucel, 코드명 BMS-986353·CC-97540으로 CD19를 표적하며 신속 제조형 NEX-T 공정을 적용한 자가유래 CAR-T예요. 전신홍반루푸스 Phase 1에서 IEC-HS 1건이 이미 보고됐고, 자가면역성 혈구감소증 Phase 2와 전신경화증 비교 임상까지 확장하던 시점이어서 이번 검토는 플랫폼 전체의 용량·전처치·모니터링 기준에 영향을 줘요.

효능보다 위험 허용도가 낮은 자가면역 시장

암과 달리 자가면역질환에는 Benlysta의 belimumab, Saphnelo의 anifrolumab, Lupkynis의 voclosporin 같은 승인 치료제가 있어 치명적 독성에 대한 규제·의료진의 허용 범위가 좁아요. 전신홍반루푸스 치료 시장은 2024년 약 USD 2.4 billion으로 집계됐으며, 반복 투약을 단회 치료로 대체할 가능성 때문에 CAR-T의 상업적 매력은 컸어요. 그러나 빠른 제조가 강한 생체 내 증식과 연결될 경우 입원 관리, 집중 모니터링과 독성 대응 비용이 늘어 단회 치료의 경제성이 약화될 수 있어요.

경쟁 구도와 규제 경로 재평가

경쟁사 Cabaletta Bio (CABA)의 CD19 CAR-T rese-cel은 근염 등록 임상과 루푸스·전신경화증·중증근무력증 Phase 1/2를 진행하고, Kyverna Therapeutics (KYTX)의 miv-cel은 중증근무력증 Phase 3에 진입했어요. rap-cel과 zola-cel은 FDA·EMA·PMDA 승인을 받은 제품이 아니며 승인 심사위원회(AdComm) 표결 이력도 없고, 현재 조치는 회사 주도의 임시 중단과 규제기관 협의 단계예요. 두 대형사가 독성 검토 후 재개 조건을 어떻게 설정하는지가 후발 CD19 CAR-T의 임상 설계, 환자 선별과 규제 요구 수준을 정하는 섹터 기준점이 돼요.