표적 치료의 다음 단계

항체-올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC)는 항체의 조직 선택성과 짧은 간섭 RNA(siRNA)·안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)의 유전자 조절 기능을 결합해요. 항체가 세포 표면 수용체를 찾아가고, 링커가 RNA 화물을 운반한 뒤 세포 안에서 질환 유발 RNA를 억제하는 구조예요. 간에 집중됐던 기존 RNA 치료제의 전달 범위를 근육·중추신경계로 확장한다는 점이 산업적 핵심이에요.

Avidity가 연 임상 검증

Avidity Biosciences의 델파시바트 에테데시란(delpacibart etedesiran, del-desiran·AOC 1001)은 상용 브랜드가 부여되지 않은 임상시험용 AOC로, 트랜스페린 수용체 1(TfR1) 항체를 통해 근육에 siRNA를 전달해 독성 DMPK RNA를 감소시켜요. 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 대상 HARBOR 임상 3상(NCT06411288)은 159명을 등록해 2024년 5월 시작됐고, 2026년 8월 일차 완료가 예정돼 있어요. 델브랙스(del-brax·AOC 1020)는 DUX4 RNA를 표적하는 FSHD 임상 1/2상, 델조타(del-zota·AOC 1044)는 DMD exon 44 스키핑용 PMO를 전달하는 임상 2상 자산이에요.

Dyne과의 선두 경쟁

Dyne Therapeutics (DYN)의 제레시먼트 바시바르센(zeleciment basivarsen, z-basivarsen·DYNE-101)은 TfR1 결합 Fab과 DMPK 표적 ASO를 결합한 FORCE 플랫폼 후보예요. FDA는 2025년 1월 21일 패스트트랙, 2025년 6월 17일 혁신치료제 지정을 부여했고, 약 150명 규모 HARMONIA 임상 3상이 2026년 7월 투약을 시작했어요. 현재 DM1의 표준치료는 멕실레틴(mexiletine) 등 증상 조절에 머물며, 경쟁 파이프라인에는 Vertex Pharmaceuticals (VRTX)의 VX-670 임상 2상과 Sarepta Therapeutics (SRPT)의 ARO-DM1 임상 1/2상이 있어요.

시장과 규제의 분기점

글로벌 AOC 시장은 2025년 34억2천만달러에서 2030년 52억6천만달러로 성장할 전망이며 연평균 성장률은 8.89%예요. 2026년 9월 1일 기준 FDA·EMA·PMDA 승인을 받은 치료용 AOC와 관련 자문위원회(AdComm) 표결 사례는 아직 없어요. 따라서 첫 허가는 단일 제품 매출을 넘어 항체 기반 extrahepatic RNA delivery의 제조·안전성·바이오마커 기준을 정립하는 플랫폼 검증 사건이 돼요.