두 번째 구조조정으로 임상 자산에 자본 집중

Ensoma, Inc.는 모든 전임상 프로그램을 일시 중단하고 관련 인력을 추가 감축해 X-염색체 연관 만성육아종병(X-CGD) 치료제 EN-374에 자원을 집중해요. 2025년 11월 전체 인력의 50%인 37명을 줄인 뒤 다시 비용 구조를 낮춘 조치로, 고형암용 다중계통 CAR 면역세포와 겸상적혈구병 연구의 자체 진전도 늦어지게 됐어요. 플랫폼 확장보다 유일한 임상 자산의 개념증명(Proof of Concept)을 우선해야 후속 자금조달과 사업개발 협상력을 유지할 수 있다는 판단이에요.

CYBB 기능 회복을 겨냥한 최초의 체내 HSC 치료

EN-374는 별도 브랜드명이나 국제일반명 대신 개발 코드로 임상 중인 1회 투여 유전자 삽입 치료제로, 바이러스유사입자(VLP)를 통해 정상 CYBB 전이유전자를 조혈모세포(HSC)에 직접 전달해요. 생성된 호중구에서 CYBB 단백질과 감염 방어에 필요한 NADPH 산화효소 활성을 회복하는 것이 목표이며, 세포 채취와 체외 조작을 요구하는 엑스비보(ex vivo) 방식과 차별화돼요. 다만 치료 과정에는 HSC 동원, 단기 면역예방요법과 세 차례의 생체 내 선택적 증폭이 포함되므로 실제 안전성·효율성은 임상 데이터로 입증해야 해요.

15명 임상 1/2상이 기업가치의 핵심 변수

미국·영국에서 모집 중인 NCT06876363은 성인 용량상승 후 소아 용량확장으로 진행되는 공개형 임상 1/2상이며, 목표 등록은 15명이고 1차 완료는 2027년 12월로 예정돼 있어요. 2025년 12월 첫 환자가 투여됐고, 2026년 5월 공개된 첫 참가자 자료에서는 치료 관련 이상반응이 모두 저등급이었으며 중대한 이상반응과 용량제한독성은 없었어요. 효능 평가는 DHR 양성 호중구 비율과 10~50% 역치 도달률이 핵심이어서, 단일 환자의 초기 내약성보다 지속적인 기능성 호중구 생성이 자금조달 가치를 좌우해요.

규제 우대에도 경쟁 기준은 높은 상황

FDA는 2025년 2월 13일 EN-374에 희귀의약품 및 희귀소아질환 지정을 부여했고, 영국 MHRA는 2025년 12월 임상시험승인 신청을 허가했지만 FDA·EMA·PMDA의 판매승인이나 자문위원회 심사는 아직 단계상 선행하지 않았어요. 현 표준치료는 Actimmune인 interferon gamma-1b, 항생제·항진균제 예방요법과 동종 조혈모세포이식이며, Actimmune은 1990년 12월 20일 FDA 승인을 받았어요. 경쟁 개발품으로는 Prime Medicine (PRME)의 NCF1 변이 CGD용 엑스비보 프라임편집 치료제 PM359 임상 1/2상이 있고, 2024년 12억7,000만 달러였던 글로벌 CGD 치료 시장은 2032년 17억7,000만 달러로 확대될 전망이어서 EN-374는 접근성뿐 아니라 내구성과 감염 감소를 증명해야 해요.