모집 현황

현재 이 연구는 참가자를 모집 중이며, 2022년 3월 30일에 시작되었습니다. 성인과 소아 모두를 대상으로 하여 다양한 연령층의 데이터를 확보하려고 합니다.

연구 설계

2상과 3상을 병합한 적응형 디자인으로, 효능과 안전성을 동시에 평가합니다. 약물의 약동학(PK)도 함께 분석합니다.

대상 질환

APOL1 매개 단백뇨성 신장질환(APOL1-mediated Proteinuric Kidney Disease)은 진행성 신부전 위험이 높은 질환입니다. VX-147가 단백뇨 감소와 신기능 보전에 기여할 가능성을 탐색합니다.

기대 효과

성공 시 최신 유전학 기반 치료제로서 시장 가치를 크게 높일 수 있습니다. 또한, 소아 환자까지 포함한 최초 임상 데이터는 차별화된 경쟁력을 제공합니다.