3상과 상업화를 연결하는 대형 시리즈 B

스위스 임상단계 바이오기업 바데리스 테라퓨틱스 AG(Vaderis Therapeutics AG)가 1억5,200만달러 규모의 시리즈 B 지분투자를 유치했어요. 골드만삭스 얼터너티브(Goldman Sachs Alternatives) 등이 참여한 자금은 유전성 출혈성 모세혈관확장증(HHT) 후보물질 엔가서팁의 글로벌 임상 3상 HEROIC과 허가 준비에 투입돼요. 기술이전 계약이 아니므로 선급금(upfront), 마일스톤(milestone), 로열티(royalty)는 없고 전액 지분성 자금조달로 분류돼요. 단일 희귀질환 자산으로 3상부터 상업화 준비까지 추진할 자본을 확보했다는 점에서 임상 리스크와 추가 희석 위험을 동시에 낮춘 거래예요.

엔가서팁의 기전과 2상 근거

상표명 부여 전인 엔가서팁(engasertib, 개발명 VAD044)은 경구용 알로스테릭 AKT1·AKT2 선택적 억제제로 현재 임상 3상 진입 단계예요. HHT에서 ACVRL1·ENG 등 유전자 이상이 유발하는 혈관내피 신호 불균형과 AKT 과활성화를 억제해 비정상 혈관과 출혈을 줄이는 질병조절 접근이에요. NCT05406362 임상 2상에서 12주간 코피 지속시간 감소율은 40mg군 41.4%, 위약군 23.8%였고 코피 빈도 감소율은 각각 27.8%, 18.0%였어요. 40mg군의 주요 표적 관련 이상반응은 경증·중등도 발진 42%와 가역적 고혈당 12%로, 만성 투약에 필요한 효능과 안전성 균형이 HEROIC 설계의 핵심 변수가 돼요.

승인 치료제 0개인 HHT 시장

HHT는 약 3,800명당 1명꼴로 발생하며 반복적 코피, 철결핍성 빈혈과 폐·뇌·간 동정맥기형을 일으켜요. FDA·EMA·PMDA가 HHT 적응증으로 허가한 약물과 관련 자문위원회(AdComm) 심의 이력은 각각 0건이며, 엔가서팁도 어느 국가에서도 허가받지 않은 개발약이에요. 현행 치료는 철분·수혈, 비강 레이저·색전술과 함께 로슈(Roche)의 아바스틴(Avastin, bevacizumab, VEGF-A 표적), 보트리엔트(Votrient, pazopanib, VEGFR 티로신키나아제 억제제) 등을 오프라벨로 사용하는 증상 중심 체계예요. 시장조사기관별 범위에는 차이가 있지만 2025년 HHT 관련 시장은 2억1,500만달러에서 7억1,000만달러로 산정되고, 한 전망은 2035년 24억3,000만달러를 제시해 최초 허가약의 가격결정 여력을 뒷받침해요.

선두 지위와 경쟁 압력

HEROIC은 2026년 개시가 예정된 글로벌 임상 3상으로, 성공하면 엔가서팁은 HHT 최초 표적 치료제 허가 경쟁에서 선두를 유지하게 돼요. 직접 경쟁자는 다이아고날 테라퓨틱스(Diagonal Therapeutics)의 ALK1 클러스터링 항체 DIAG723으로 2026년 7월 임상 1/2상 DIAMOND에서 첫 환자 투약을 마쳤고, 테라나 바이오사이언스(Terana Biosciences)의 AKT1 억제제 TER-1754도 임상 1a/1b상이에요. 학술 경쟁군에는 저용량 파조파닙 임상 2상과 베링거인겔하임(Boehringer Ingelheim)의 오페브(Ofev, nintedanib, VEGFR·FGFR·PDGFR 억제제) 임상 2상 EPISTOP이 포함돼요. 바데리스의 시간 우위는 뚜렷하지만 2상의 출혈 지표 차이를 더 큰 3상에서 재현하고 발진·고혈당을 장기 관리해야 상업적 선점이 확정돼요.