Voyage 3상, 1차·핵심 2차 지표 모두 달성

Definium Therapeutics (DFTX)는 미국 약 35개 기관에서 범불안장애(GAD) 성인 214명을 1대1 배정한 Voyage 3상(NCT06741228)에서 1차 평가변수를 달성했어요. 개발명 DT120 ODT, 일반명 리서자이드 타르트레이트(lysergide tartrate)는 LSD의 경구붕해정 제형이자 세로토닌 2A(5-HT2A) 수용체 부분작용제로, 100마이크로그램을 한 번 투여해요. 12주 차 HAM-A 최소제곱 평균은 치료군 11.6점, 위약군 6.2점 감소해 위약보정 차이 5.4점과 p<0.0001, Cohen's d 0.81을 기록했어요. 이는 단순 통계적 유의성을 넘어 단회 투여형 정신질환 치료제가 확증시험에서 큰 표준화 효과크기를 재현했다는 의미예요.

이틀 내 발현과 12주 지속성이 차별점

DT120은 투여 2일째부터 효과가 나타나 12주까지 유지됐고, 1주 차 HAM-A 위약보정 차이도 7.7점으로 모든 핵심 2차 지표를 충족했어요. 12주 반응률은 43% 대 16%, 관해율은 14% 대 4%, 경증 이하 도달률은 51% 대 23%였어요. 치료 관련 이상반응은 주로 투여 당일 발생한 경증·중등도 사건이었고 새로운 안전성 신호나 자살행동 신호는 관찰되지 않았어요. 투여 종료 기준 충족 시간은 평균 6.4시간이었으며 92%가 8시간 이내 기준을 충족해, 상업화 시 핵심 비용요소인 의료기관 체류시간을 계량화했어요.

매일 복용하는 표준치료와 다른 상업 모델

현재 표준치료에는 Lexapro(escitalopram, SSRI), Paxil(paroxetine, SSRI), Effexor XR(venlafaxine, SNRI), Cymbalta(duloxetine, SNRI)가 있으며 모두 FDA 승인·시판 단계예요. 이들 약물은 지속 복용이 필요하고 효과 발현 지연, 중단 증상, 성기능 이상 등으로 치료 전환과 중단이 빈번한 반면 DT120은 보조 심리치료 없이 단회 투여하도록 개발됐어요. 다만 환각성 효과로 치료군 배정을 알아차리는 기능적 비맹검(functional unblinding)과 6시간 이상 감독 투여가 실제 진료 확장의 핵심 변수예요. 두 번째 GAD 3상 Panorama는 이 문제를 검증하기 위해 50마이크로그램 활성 대조군을 포함하며 2026년 9월 톱라인 결과가 예정돼 있어요.

규제 가치와 시장 기회

FDA는 2024년 3월 4일 당시 MM120으로 불린 DT120에 GAD 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 부여했지만, 현재 허가 신청 전 Phase 3 단계로 FDA·EMA·PMDA 품목승인이나 FDA 자문위원회(AdComm) 표결 단계에는 도달하지 않았어요. 미국에서 GAD 신약의 마지막 FDA 적응증 승인은 2007년 2월 26일 Cymbalta였고, Voyage 성공은 약 19년간 정체된 계열 혁신을 다시 열었어요. 글로벌 GAD 시장은 2026년 USD 2.50 billion에서 2032년 USD 3.48 billion으로 성장할 전망이며, 회사는 미국 환자 기반을 약 26 million명으로 제시해요. Panorama가 효능과 비맹검 통제를 재현하면 DT120은 기존 SSRI·SNRI뿐 아니라 ulotaront, ITI-1284, ABBV-932 등 GAD 개발 파이프라인보다 투여 빈도와 작용기전에서 뚜렷한 차별성을 확보해요.