실런스, 다이브시란으로 진성적혈구증가증 경쟁 구도 흔들어요

실런스 테라퓨틱스(Silence Therapeutics, SLN)의 다이브시란(divesiran·SLN124)은 TMPRSS6 발현을 억제해 헵시딘(hepcidin)을 높이는 임상 2상 siRNA 치료제예요. SANRECO 시험에서 채혈 없이 헤마토크릿 45% 미만을 유지한 반응률은 다이브시란군 88%, 위약군 19%로, 위약 조정 차이는 69%포인트였고 p값은 0.0001 미만이었어요. 6주 또는 12주 간격 투여는 반복 채혈과 하이드록시우레아·인터페론·룩솔리티닙 중심의 표준치료 부담을 줄일 가능성을 임상 수치로 보여줬어요. 실런스는 결과 발표 뒤 ADS당 13.50달러에 1억7,500만달러 규모의 증액 공모를 확정해 후속 임상과 상업화 준비 자금을 확보했어요.

다케다의 루스페르티드와 선점 경쟁이 본격화돼요

직접 경쟁약 루스페르티드(rusfertide)는 헵시딘을 모방하는 주사형 펩타이드로, 프로타고니스트 테라퓨틱스(Protagonist Therapeutics, PTGX)가 개발하고 다케다제약(Takeda Pharmaceutical, TAK)이 규제를 주도하고 있어요. FDA는 2026년 3월 2일 임상 3상 VERIFY 자료에 기반한 NDA를 접수하고 우선심사를 부여했으며, 목표 심사 시점은 2026년 8월이에요. 따라서 다이브시란의 임상 2상 효능은 강하지만 루스페르티드는 허가 단계에서 앞서 있고, 실런스에는 등록 임상 설계와 장기 안전성 입증이 남아 있어요. 약 42억달러 규모로 제시되는 진성적혈구증가증 치료 시장에서 투여 간격, 채혈 회피율, 빈혈 위험이 제품 차별화를 좌우해요.

ITM과 앱셀레라는 같은 날 상반된 임상·규제 결과를 냈어요

비상장사 ITM Isotope Technologies Munich의 ITM-11, 즉 루테튬-177 에도트레오타이드(lutetium-177 edotreotide)는 SSTR2를 표적하는 임상 3상 방사성 리간드 치료제지만 FDA로부터 완결응답서신(CRL)을 받았어요. CRL은 임상 효능·안전성 자료가 아니라 제3자 상업 생산시설과 제조 항목을 지적해, 2026년 8월 28일이던 심사 목표일 이전 승인이 무산됐어요. 경쟁 표준치료는 2018년 1월 26일 FDA가 승인한 노바티스(Novartis, NVS)의 루타테라(Lutathera·lutetium Lu 177 dotatate)이며 연매출 8억1,600만달러 규모예요. 반면 앱셀레라 바이오로직스(AbCellera Biologics, ABCL)의 NK3R 표적 항체 ABCL635는 임상 2상에서 4주차 혈관운동증상 빈도를 83% 줄여 위약의 33% 감소를 웃돌았고, 1회 피하주사라는 차별성을 확보했어요.

바이오마린은 BMN 401을 중단하며 인수 리스크를 현실화했어요

바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical, BMRN)은 ENPP1 효소를 보충하는 임상 3상 피하주사제 BMN 401·INZ-701의 개발을 중단했어요. ENERGY 3에서 혈장 무기피로인산(PPi)은 유의하게 증가했지만 구루병 중증도를 평가한 RGI-C 공동 일차평가변수는 개선되지 않아 생화학적 효과가 임상적 이익으로 연결되지 않았어요. 바이오마린은 2025년 7월 이노자임 파마(Inozyme Pharma, INZY)를 주당 4달러, 총 2억7,000만달러 현금으로 인수해 이 자산을 확보했어요. 개발 중단은 후기 임상 자산 인수에서도 평가변수 선택과 질환 자연사 이해가 거래 가치 회수의 핵심임을 보여줘요.