高コレステロールが心臓病の脅威

本研究は、世界で死亡原因第1位である動脈硬化性心血管疾患の根本原因である高コレステロールに焦点を当てます。従来の薬剤は一時的な血中脂質低下にとどまり、長期的な管理が困難です。

エピゲノム編集で肝細胞を永続的に抑制

CRISPRoffシステムをAAVまたは脂質ナノ粒子で送達し、肝臓のHmgcrまたはPcsk9遺伝子をエピゲノムレベルで抑制しました。DNA配列を変えることなく、遺伝子発現を持続的に遮断します。

今後の意義と展望

高コレステロールによる心血管疾患は治療・管理が難しい現実的課題でしたが、本アプローチはそれを解決します。1回の治療で血中脂肪を低下させ、我々の生活に大きな健康利益をもたらすでしょう。