ムコ多糖症I型ハーラー症（MPS I-H）は、α-L-イドロニダーゼ（IDUA）欠損によって引き起こされる重症のリソソーム蓄積障害であり、グリコサミノグリカン（GAG）の蓄積と進行性の多臓器障害を引き起こし、中央神経系（CNS）を含みます。早期の造血幹細胞移植は、臨床的な課題にもかかわらず、MPS I-Hの主要な疾患改変介入として残っています。従来の酵素置換療法（ERT）は、血液脳関門（BBB）制限によるCNSへの効果が限定されているため、新しいBBB穿孔ERTプラットフォームの開発によって対処されています。最近、mRNA治療は、希少な遺伝性疾患の治療オプションとして有望性を示しています。