網膜神経変性は、まだ不可逆的な視力喪失の主要な原因ですが、現在の治療オプションは効果が限られている。遺伝子治療は臨床的潜在性を示していますが、それらが依存するプラットフォーム、たとえばアデノウイルスDNAは、安全性の懸念、限られた効果、ペイロードサイズの制限によって制約されています。一方、mRNA治療は、ゲノム統合のリスクなく迅速かつ効率的にタンパク質を発現できる魅力的な代替手段として認識されています。このレビューでは、網膜への応用におけるmRNAエンジニアリング、デリバリーシステム、投与経路の最近の進歩をまとめ、標的化、浸透、制御放出を強化するための戦略を強調しています。近年、化学修飾された線形、円形、自己増幅RNAなどのエンジニアリングmRNAフォーマットは、調整可能な発現ウィンドウ内で高い翻訳効率を達成できます。in vitro転写mRNAの一過性の性質と相対的に低い免疫原性は、挿入変異を伴わずに繰り返し投与をサポートしています。ナノキャリア、特にリピドナノ粒子の進歩は、眼内投与による網膜神経、ミュラー膠細胞、色素上皮への優先的なデリバリーを可能にし、mRNAの安定性と転染効率を向上させました。前臨床研究では、mRNAは、遺伝子編集ツール、転写因子、補足的な機能タンパク質を提供するために広く使用されています。視神経クラッシュやレーザー誘発性の脈絡膜新生血管症などの疾患モデルでは、mRNAベースの治療は、損傷した網膜で神経保護を強化し、病理学的血管新生を抑制し、有利な眼の安全性プロファイルを示しています。しかし、mRNA治療の固有の利点が複雑な網膜疾患に適合した戦略を開発するためにどのように活用できるかは、まだほとんど探索されていません。これに一致して、mRNAプラットフォームはまだ広く