血栓の影と新たな希望

血栓は心血管・脳血管疾患の主要な原因であり、血小板が継続的に産生されることが大きな問題です。既存の薬剤は一時的な抑制にとどまり、長期的な予防が困難でした。

エピゲノム編集、HSCの永続的再プログラミング

研究チームはRNA形態のDNAメチル化エディタをHSCに導入し、特定の遺伝子を持続的にサイレンスさせました。このサイレンスは細胞が自己複製し血小板へ分化しても維持されました。

逆転可能な幼少スイッチ

特に、同じエディタを用いて標的部位のメチルを再除去すれば遺伝子が再活性化します。したがって、治療効果をオン・オフできる可逆性が確保されました。

今後の意義または展望

この技術が臨床に応用されれば、1回の細胞治療で生涯にわたる血栓リスクを低減できるでしょう。カスタマイズされたエピゲノム編集技術が血液疾患予防の新たな章を開くことになります。